Comment utiliser Casgevy?

Casgevy est administré une seule fois.
Casgevy ne peut être administré que dans un centre de traitement qualifié (hôpital spécialisé) par un médecin expérimenté dans les greffes de cellules souches et dans le traitement des patients présentant des affections hématologiques telles que la TDT et la drépanocytose.
ÉTAPE 1: Avant le traitement par Casgevy, vous recevrez un médicament pour la mobilisation. Ce médicament provoque le déplacement des cellules souches sanguines de la moelle osseuse jusque dans la circulation sanguine. Les cellules sont ensuite prélevées dans un appareil qui sépare les différents composants du sang (cette technique est appelée aphérèse). Cette étape pourra être effectuée en totalité plus d'une fois. La durée de chaque étape de prélèvement est d'environ une semaine.
Des «cellules de secours» sont également prélevées et conservées à l'hôpital. Ce sont vos cellules souches sanguines actuelles et elles seront conservées sans être modifiées, pour le cas où un problème surviendrait au cours du traitement. Voir «Si le traitement par Casgevy ne peut pas être administré ou échoue» à la rubrique «De quoi faut-il tenir compte en dehors du traitement ?».
ÉTAPE 2: Vos cellules souches sanguines seront envoyées à l'établissement de fabrication où elles seront utilisées pour la fabrication de Casgevy. Le délai entre le prélèvement de vos cellules pour la fabrication et les tests de Casgevy et l'envoi du médicament à votre médecin peut aller jusqu'à 6 mois.
ÉTAPE 3: Peu de temps avant votre greffe de cellules souches, vous recevrez un médicament pour le conditionnement administré à l'hôpital. Cette étape dure environ deux à six jours et vous préparera au traitement en éliminant les cellules de la moelle osseuse, afin qu'elles puissent être remplacées par les cellules modifiées contenues dans Casgevy. Après que vous aurez reçu ce médicament, les taux de cellules sanguines diminueront à des niveaux très faibles (voir «Quels effets secondaires Casgevy peut-il provoquer ?»). Vous resterez à l'hôpital jusqu'à la perfusion de Casgevy et après la perfusion.
ÉTAPE 4: Le contenu d'un ou plusieurs flacon(s) de Casgevy sera administré par injection dans une veine via un cathéter veineux central. Un cathéter veineux central est un tube fin et souple qui est inséré par un médecin ou un(e) infirmier/ère dans une grosse veine pour permettre un accès à la circulation sanguine. Les risques associés aux cathéters sont des infections et la formation de caillots sanguins. Le médecin et les infirmiers/ères vous surveilleront afin de détecter d'éventuelles complications liées au cathéter veineux central. La durée nécessaire pour effectuer toutes les injections peut être de quelques heures. Après avoir reçu Casgevy, vous resterez à l'hôpital de façon à ce que votre équipe soignante puisse surveiller étroitement votre rétablissement. Cela peut prendre environ deux mois, mais la durée est variable. Un médecin déterminera quand vous pourrez sortir de l'hôpital.
Enfants âgés de moins de 12 ans
Casgevy ne doit pas être administré chez les enfants âgés de moins de 12 ans. La sécurité et l'efficacité de Casgevy n'ont pas été établies pour les enfants de moins de 12 ans.
Patients âgés de plus de 35 ans
Casgevy n'a pas été étudié chez les patients âgés de plus de 35 ans.