• -Contenu de la capsule: carboxyméthylamidon sodique (type A) (0,190 mg de sodium par capsule), povidone K30, stéarate de magnésium; enveloppe de la capsule: gélatine, dioxyde de titane (E171); encre d'impression: oxyde de fer (E172), gomme-laque.
• +Contenu de la capsule: carboxyméthylamidon sodique [type A] (0,190 mg de sodium par capsule), povidone K30, stéarate de magnésium; enveloppe de la capsule: gélatine, dioxyde de titane (E171); encre d'impression: oxyde de fer (E172), gomme-laque.
• -Le bénéfice pour le patient du traitement des manifestations neurologiques progressives en cas de maladie de Niemann-Pick de type C par Zavesca devrait être régulièrement réévalué.
• +Le bénéfice pour le patient du traitement des manifestations neurologiques progressives en cas de maladie de Niemann-Pick de type C par Zavesca devrait être régulièrement réévalué, p.ex. tous les 6 mois. La poursuite du traitement doit être réévaluée après 1 an de traitement par Zavesca au plus tard.
• -Une perte de poids a été observée chez environ 55% des patients. La perte de poids maximale a été atteinte après 6 à 12 mois de traitement.
• +Une perte de poids a été observée chez environ 55% des patients. La prévalence la plus élevée a été observée entre 6 et 12 mois.
• -Une dose quotidienne totale de 300 mg de Zavesca, répartie en trois prises, a été administrée dans les deux études suscitées. Une autre étude en monothérapie a été réalisée chez 18 patients, avec une dose quotidienne totale de 150 mg. Les résultats de cette étude en monothérapie ne sont pas capables de montrer une efficacité nette. Des patients traités de manière analogue ont présenté en moyenne une concentration plasmatique maximale du principe actif de 827 nm/ml.
• +Une dose quotidienne totale de 300 mg de Zavesca, répartie en trois prises, a été administrée dans les deux études suscitées. Une autre étude en monothérapie a été réalisée chez 18 patients, avec une dose quotidienne totale de 150 mg. Les résultats de cette étude en monothérapie ne sont pas capables de montrer une efficacité nette. Des patients traités de manière analogue ont présenté en moyenne une concentration plasmatique maximale du principe actif de 827 ng/ml.
• -Des données concernant la sécurité et l'efficacité de Zavesca ont été collectées au cours d'une étude clinique prospective ouverte et par une analyse rétrospective. L'étude clinique incluait 29 patients adultes et adolescents pendant une durée contrôlée de 12 mois, suivie par une phase de prolongation d'une durée moyenne de 3,9 ans et maximale de 5,6 ans. En outre, 12 patients pédiatriques ont été inclus dans une sous-étude non contrôlée d'une durée moyenne de 3,1 ans et maximale de 4,4 ans. 14 des 41 participants à l'étude ont été traités par Zavesca pendant plus de 3 ans. L'analyse rétrospective porte sur une série de cas, comprenant 66 patients, traités par Zavesca, en dehors de l'étude clinique, pendant en moyenne 1,5 années. Les deux groupes de données portent sur des patients pédiatriques, adolescents et adultes dont l'âge était compris entre 1 et 43 ans. La dose usuelle de Zavesca était de 200 mg trois fois par jour et a été ajustée en fonction de la surface corporelle chez les patients pédiatriques.
• +Des données concernant la sécurité et l'efficacité de Zavesca ont été collectées au cours d'une étude clinique prospective ouverte et par une analyse rétrospective. L'étude clinique incluait 29 patients adultes et adolescents pendant une durée contrôlée de 12 mois, suivie par une phase de prolongation d'une durée moyenne de 3,9 ans et maximale de 5,6 ans. En outre, 12 patients pédiatriques ont été inclus dans une sous-étude non contrôlée d'une durée moyenne de 3,1 ans et maximale de 4,4 ans. 14 des 41 participants aux études ont été traités par Zavesca pendant plus de 3 ans. L'analyse rétrospective porte sur une série de cas, comprenant 66 patients, traités par Zavesca, en dehors de l'étude clinique, pendant en moyenne 1,5 années. Les deux groupes de données portent sur des patients pédiatriques, adolescents et adultes dont l'âge était compris entre 1 et 43 ans. La dose usuelle de Zavesca était de 200 mg trois fois par jour et a été ajustée en fonction de la surface corporelle chez les patients pédiatriques.
• -Août 2020.
• +Juillet 2021.