• -Idursulfase (par recombinaison d'ADN, fabriqué sur une lignée de cellules humaines continue).
• +Idursulfase*
• +* L'idursulfase est produite par technologie de l'ADN recombinant sur une lignée cellulaire continue humaine.
• -Polysorbatum 20 0,2 µl, natrii chloridum 8,0 mg, dinatrii phosphas heptahydricus 0,99 mg, natrii dihydrogenophosphas monohydricus 2,25 mg, Aqua q.s. ad solutionem pro 1 ml.
• +Polysorbatum 20, Natrii chloridum, Dinatrii phosphas heptahydricus, Natrii dihydrogenophosphas monohydricus, Aqua ad iniectabilie q.s. ad solutionem pro 1 ml.
• +Teneur totale en sodium: 3,7 mg/ml.
• +
• -Patients présentant des troubles de la fonction hépatique ou rénale
• -Il n'y a aucune expérience clinique concernant les patients présentant une insuffisance rénale ou hépatique (voir la rubrique «Pharmacocinétique»).
• +Instructions posologiques particulières
• +Patients présentant des troubles de la fonction hépatique
• +Il n'y a aucune expérience clinique concernant les patients présentant une insuffisance hépatique (voir la rubrique «Pharmacocinétique»).
• +Patients présentant des troubles de la fonction rénale
• +Il n'y a aucune expérience clinique concernant les patients présentant une insuffisance rénale (voir la rubrique «Pharmacocinétique»).
• +Sodium
• +Ce médicament contient 11,1 mg de sodium par flacon, ce qui équivaut à 0,6% de l'apport alimentaire quotidien maximal recommandé par l'OMS de 2 g de sodium par adulte.
• +
• -Les études effectuées chez l'animal n'ont pas mis en évidence d'effets délétères directs ou indirects sur la grossesse, le développement embryonnaire/fœtal, la naissance ou le développement post-natal (cf. «Données précliniques»). La prudence est de rigueur lors de l'administration chez la femme enceinte.
• +Les études effectuées chez l'animal n'ont pas mis en évidence d'effets délétères directs ou indirects sur la grossesse, le développement embryonnaire/fœtal, la naissance ou le développement post-natal (voir «Données précliniques»). La prudence est de rigueur lors de l'administration chez la femme enceinte.
• +Fertilité
• +Aucune étude sur la fertilité n'a été réalisée chez l'homme. Aucun effet sur la fertilité des mâles n'a été observé au cours des études animales.
• +Résumé du profil de sécurité
• +
• -Les effets indésirables du produit sont recensés dans le tableau ci-dessous, présentés par classe de systèmes d'organes et par fréquence. Cette dernière est définie selon le classement suivant: très fréquent (≥1/10), fréquent (<1/10, ≥1/100), occasionnel (<1/100, ≥1/1000). La survenue d'un événement chez un seul patient a été considérée comme un événement fréquent, étant donné le nombre de patients traités. Au sein de chaque fréquence de groupe, les effets indésirables sont présentés selon un ordre décroissant de gravité. Les effets indésirables du produit ont été définis en tant qu'événements liés au traitement avec causalité soupçonnée. En ont été exclus les événements non graves qui ont été rapportés seulement une fois chez un seul patient. Les événements dont l'incidence liée au traitement excéda d'au moins 9% l'incidence observée sous placebo ont également été considérés comme des effets indésirables du traitement.
• +Liste des effets indésirables
• +Les effets indésirables sont rangés par classe de système d'organes de la classification MedDRA et par fréquence selon la convention suivante:
• +«très fréquents» (≥1/10),
• +«fréquents» (≥1/100 à <1/10),
• +«occasionnels» (≥1/1000 à <1/100),
• +«fréquence inconnue» (ne peut être estimée sur la base des données disponibles).
• +La survenue d'un événement chez un seul patient a été considérée comme un événement fréquent, étant donné le nombre de patients traités. Au sein de chaque fréquence de groupe, les effets indésirables sont présentés selon un ordre décroissant de gravité. Les effets indésirables du produit ont été définis en tant qu'événements liés au traitement avec causalité soupçonnée. En ont été exclus les événements non graves qui ont été rapportés seulement une fois chez un seul patient. Les événements dont l'incidence liée au traitement excéda d'au moins 9% l'incidence observée sous placebo ont également été considérés comme des effets indésirables du traitement.
• -Fréquence pas connue (annonces spontanées): réaction anaphylactoïde/anaphylactique.
• +Fréquence inconnue: réaction anaphylactoïde/anaphylactique.
• -Description de certains effets indésirables
• +Description d'effets indésirables spécifiques et informations complémentaires
• -Des réactions anaphylactoïdes/anaphylactiques associées à Elaprase ont été rapportées après sa mise sur le marché (voire «Mises en garde et précautions»).
• +Des réactions anaphylactoïdes/anaphylactiques associées à Elaprase ont été rapportées après sa mise sur le marché (voir «Mises en garde et précautions»).
• -A16AB09
• +A16AB09.
• -Dans les données de l'analyse post-hoc d'immunogénicité de l'étude TKT024/024EXT (voir rubrique «Effets indésirables») les patients ont montré qu'ils présentaient soit une mutation missense ou une mutation frameshift/nonsense. Après 105 semaines d'exposition à Elaprase, ni le statut en anticorps, ni le génotype n'ont influencé les réductions de la taille du foie et de la rate, la distance de marche durant 6 minutes ou la mesure de la capacité vitale forcée (CVF). Les patients testés positifs aux anticorps ont montré une moindre réduction dans l'élimination urinaire des glycosaminoglycanes que les patients négatifs aux anticorps. Les effets à long terme du développement des anticorps sur les résultats cliniques n'ont pas été établis.
• +Dans les données de l'analyse post-hoc d'immunogénicité de l'étude TKT024/024EXT (voir «Effets indésirables») les patients ont montré qu'ils présentaient soit une mutation missense ou une mutation frameshift/nonsense. Après 105 semaines d'exposition à Elaprase, ni le statut en anticorps, ni le génotype n'ont influencé les réductions de la taille du foie et de la rate, la distance de marche durant 6 minutes ou la mesure de la capacité vitale forcée (CVF). Les patients testés positifs aux anticorps ont montré une moindre réduction dans l'élimination urinaire des glycosaminoglycanes que les patients négatifs aux anticorps. Les effets à long terme du développement des anticorps sur les résultats cliniques n'ont pas été établis.
• -Aucune étude de tolérance n'ayant été effectuée, ce médicament ne doit pas être mélangé à d'autres médicaments.
• +Aucune étude de compatibilité n'ayant été effectuée, ce médicament ne doit pas être mélangé à d'autres médicaments.
• -Le médicament ne doit pas être utilisé au-delà de la date figurant après la mention «EXP» sur le récipient.
• +Le médicament ne doit pas être utilisé au-delà de la date figurant après la mention «EXP» sur l'emballage.
• +Stabilité après ouverture
• +Une fois diluée, la préparation pour perfusion ne doit pas être conservée. Sa stabilité chimique et physique «in use» a été démontrée pendant 8 heures à 25°C. Pour des raisons microbiologiques, la préparation prête à l'emploi devrait être utilisée immédiatement après la dilution. Si cela n'est pas possible, le délai d'utilisation et les conditions de stockage relèvent de la responsabilité de l'utilisateur mais, de manière générale, l'entreposage ne devrait pas dépasser 24 heures à une température comprise entre 2 et 8°C, sauf si la dilution se déroule dans des conditions aseptiques contrôlées et validées.
• -Conserver le récipient dans l'emballage d'origine pour le protéger de la lumière.
• +Conserver le récipient dans son carton pour le protéger de la lumière.
• -La solution diluée n'est pas conservée. On a montré que la stabilité chimique et physique du produit dilué est de 8 heures à 25 °C. D'un point de vue de la sécurité microbiologique, le produit prêt à l'emploi doit être utilisé immédiatement après la dilution, à moins que la préparation ne se soit déroulée sous des conditions d'asepsie contrôlées et validées. La durée de conservation n'excédera pas 24 h entre 2 et 8 °C dans un tel cas.
• -Juillet 2020.
• +Mars 2022