• -Hypersensibilité / Réactions anaphylactiques
• +Hypersensibilité/Réactions anaphylactiques
• -Les données d'immunogénicité tirées d'essais cliniques et de la documentation publiée concernant les patients atteints de la forme infantile de la maladie de Pompe (IOPD) négatifs au CRIM suggèrent que l'administration d'un traitement d'induction de la tolérance immunitaire (ITI) aux patients naïfs à l'alglucosidase alpha (ITI prophylactique) pourrait prévenir ou réduire efficacement le développement du titre à anticorps hautement soutenu (HSAT) de l'alglucosidase alpha. Les données d'un petit nombre de patients ayant déjà été traités par HSAT, avec ou sans activité inhibitrice, ont montré un effet thérapeutique limité. De meilleures réponses thérapeutiques ont été observées chez des patients plus jeunes atteints d'une maladie moins avancée ayant reçu une ITI prophylactique avant l'apparition du HSAT, ce qui suggère que l'initiation précoce de l'ITI peut entraîner une amélioration des résultats cliniques. Les régimes d'ITI peuvent devoir être adaptés aux besoins individuels des patients. (voir la rubrique «Efficacité clinique»).
• +Les données d'immunogénicité tirées d'essais cliniques et de la documentation publiée concernant les patients atteints de la forme infantile de la maladie de Pompe (IOPD) négatifs au CRIM suggèrent que l'administration d'un traitement d'induction de la tolérance immunitaire (ITI) aux patients naïfs à l'alpha alglucosidase (ITI prophylactique) pourrait prévenir ou réduire efficacement le développement du titre à anticorps hautement soutenu (HSAT) de l'alpha alglucosidase. Les données d'un petit nombre de patients ayant déjà été traités par HSAT, avec ou sans activité inhibitrice, ont montré un effet thérapeutique limité. De meilleures réponses thérapeutiques ont été observées chez des patients plus jeunes atteints d'une maladie moins avancée ayant reçu une ITI prophylactique avant l'apparition du HSAT, ce qui suggère que l'initiation précoce de l'ITI peut entraîner une amélioration des résultats cliniques. Les régimes d'ITI peuvent devoir être adaptés aux besoins individuels des patients. (voir la rubrique «Efficacité clinique»).
• -Affections musculo-squelettiques et du tissu conjonctif Spasmes musculaires 6,7 (4) 3,3 (1)
• +Affections musculosquelettiques et du tissu conjonctif Spasmes musculaires 6,7 (4) 3,3 (1)
• -Enfin, dans l'étude prospective sur 5 ans menée au Pays-Bas incluant 102 patients adultes atteints de forme tardive de la maladie de Pompe, l'impact du traitement par Myozyme sur les activités de la vie quotidienne a été mesuré par l'échelle Rasch-Built Pompe-Specific Activity (R-PACT). En comparaison à l'inclusion, le score R-PACT s'est amélioré de 3,6% (p=0,004) après 5 ans de traitement, montrant l'effet bénéfique de Myozyme chez ces patients.
• +Enfin, dans l'étude prospective sur 5 ans menée au Pays-Bas incluant 102 patients adultes atteints de forme tardive de la maladie de Pompe, l'impact du traitement par Myozyme sur les activités de la vie quotidienne a été mesuré par l'échelle Rasch-Built Pompe-Specific Activity (R-PACT). En comparaison à l'inclusion, le score R-PACT s'est amélioré de 3,6% (p = 0,004) après 5 ans de traitement, montrant l'effet bénéfique de Myozyme chez ces patients.