• -Des réactions cutanées sévères, probablement à médiation immunitaire, ont été rapportées avec l’alpha alglucosidase, y compris des lésions cutanées ulcéreuses et nécrosantes. Un syndrome néphrotique a été observé chez quelques patients atteints de maladie de Pompe traités par alpha alglucosidase et présentant un titre d’anticorps IgG élevé (≥102400). Chez ces patients, une biopsie rénale a mis en évidence un dépôt de complexes immuns. L’état des patients s’est amélioré après l’arrêt du traitement. Il est donc recommandé d’effectuer un examen des urines régulièrement chez les patients présentant un titre d’anticorps IgG élevé.
• +Des réactions cutanées sévères, probablement à médiation immunitaire, ont été rapportées avec l’alpha alglucosidase, y compris des lésions cutanées ulcéreuses et nécrosantes. Un syndrome néphrotique a été observé chez quelques patients atteints de maladie de Pompe traités par alpha alglucosidase et présentant un titre d’anticorps IgG élevé (≥102'400). Chez ces patients, une biopsie rénale a mis en évidence un dépôt de complexes immuns. L’état des patients s’est amélioré après l’arrêt du traitement. Il est donc recommandé d’effectuer un examen des urines régulièrement chez les patients présentant un titre d’anticorps IgG élevé.
• -D’autres réactions associées à la perfusion ont été signalées, telles que : conjonctivite, douleurs abdominales, arthralgie, vasoconstriction, stridor, protéinurie, apnée et arrêt respiratoire.
• +D’autres réactions associées à la perfusion ont été signalées, telles que: conjonctivite, douleurs abdominales, arthralgie, vasoconstriction, stridor, protéinurie, apnée et arrêt respiratoire.
• +Des cas d'œdèmes au site de perfusion, d'induration au site de perfusion et d'extravasation au site de perfusion ont été rapportés.
• +
• -La maladie de Pompe est une myopathie d’origine métabolique rare, évolutive et fatale dont l’incidence globale est estimée à 1 pour 40000 naissances. La maladie de Pompe est aussi appelée maladie de surcharge du glycogène de type II (abréviation anglaise GSD-II), myopathie sur déficit en maltase acide (abréviation anglaise AMD) et glycogénose de type II. La maladie de Pompe fait partie des maladies de surcharge lysosomale puisqu’elle est provoquée par le déficit d’une hydrolase lysosomale naturelle, l’α-glucosidase acide (GAA), qui dégrade le glycogène lysosomal en glucose. Un déficit de cet enzyme entraîne une accumulation du glycogène dans différents tissus, en particulier dans le muscle cardiaque, ainsi que les musculatures respiratoire et squelettique, ayant pour conséquence une cardiomyopathie hypertrophique et une faiblesse musculaire progressive avec altération de la fonction respiratoire.
• +La maladie de Pompe est une myopathie d’origine métabolique rare, évolutive et fatale dont l’incidence globale est estimée à 1 pour 40'000 naissances. La maladie de Pompe est aussi appelée maladie de surcharge du glycogène de type II (abréviation anglaise GSD-II), myopathie sur déficit en maltase acide (abréviation anglaise AMD) et glycogénose de type II. La maladie de Pompe fait partie des maladies de surcharge lysosomale puisqu’elle est provoquée par le déficit d’une hydrolase lysosomale naturelle, l’α-glucosidase acide (GAA), qui dégrade le glycogène lysosomal en glucose. Un déficit de cet enzyme entraîne une accumulation du glycogène dans différents tissus, en particulier dans le muscle cardiaque, ainsi que les musculatures respiratoire et squelettique, ayant pour conséquence une cardiomyopathie hypertrophique et une faiblesse musculaire progressive avec altération de la fonction respiratoire.
• -Après 52 semaines de traitement, 14 patients sur 18 (77,8%) avaient maintenu ou amélioré leur poids par rapport à l’âge (au-dessus du 3e percentile); 14 patients sur 15 (93,3%) étaient au-dessus du 3e percentile pour la taille et 12 sur 15 (80,0%) étaient au-dessus du 3e percentile pour le périmètre crânien. Au cours de la deuxième année de traitement, 15 patients sur 17 avaient encore amélioré leurs poids par rapport à l’âge; 10 patients sur 16 avaient encore amélioré leur taille par rapport à l’âge et 11 patients sur 15 avaient encore amélioré leur périmètre crânien par rapport à l’âge. Après 104 semaines de traitement, 13 patients étaient au-dessus du 3e percentile pour le poids et 12 patients étaient au-dessus du 3e percentile pour la taille et le périmètre crânien.
• +Après 52 semaines de traitement, 14 patients sur 18 (77,8%) avaient maintenu ou amélioré leur poids par rapport à l’âge (audessus du 3e percentile); 14 patients sur 15 (93,3%) étaient au-dessus du 3e percentile pour la taille et 12 sur 15 (80,0%) étaient au-dessus du 3e percentile pour le périmètre crânien. Au cours de la deuxième année de traitement, 15 patients sur 17 avaient encore amélioré leurs poids par rapport à l’âge; 10 patients sur 16 avaient encore amélioré leur taille par rapport à l’âge et 11 patients sur 15 avaient encore amélioré leur périmètre crânien par rapport à l’âge. Après 104 semaines de traitement, 13 patients étaient au-dessus du 3e percentile pour le poids et 12 patients étaient au-dessus du 3e percentile pour la taille et le périmètre crânien.
• -sanofi-aventis (schweiz) ag, 1214 Vernier/GE.
• +sanofi-aventis (suisse) sa, 1214 Vernier/GE.
• -Avril 2016.
• +Janvier 2018.