• -Comme pour toutes les pathologies lysosomales génétiques, il est primordial, notamment dans les formes sévères, d’instaurer le traitement le plus tôt possible, avant l’apparition de manifestations cliniques irréversibles de la maladie. Il est fondamental de traiter les jeunes patients âgés de moins de 5 ans souffrant d’une forme sévère de la maladie.
• -Des patients, âgés de <1 an, ont été traités avec Naglazyme (voir «Propriétés/Effets») et ont montré un profil de sécurité qui correspondait à celui observé dans les études antérieures dans lesquelles étaient inclus des enfants plus âgés (voir «Effets indésirables»).
• +Comme pour toutes les pathologies lysosomales génétiques, il est primordial, notamment dans les formes sévères, d’instaurer le traitement le plus tôt possible, avant l’apparition de manifestations cliniques irréversibles de la maladie.
• -Janvier 2021.
• +Août 2022.