• -·Déficits immunitaires primitifs (DIP) avec altération de la production d'anticorps,
• +·Déficits immunitaires primitifs (DIP) avec altération de la production d'anticorps.
• -·Thrombocytopénie immune primaire (ITP) chez les enfants ou les adultes à haut risque hémorragique ou avant une intervention chirurgicale pour normaliser le taux de plaquettes.
• +·Thrombocytopénie immune primaire (TIP) chez les enfants ou les adultes à haut risque hémorragique ou avant une intervention chirurgicale pour normaliser le taux de plaquettes
• +Thérapie des adultes atteints de:
• +·Dermatomyosite active traitée par des médicaments immunosuppresseurs, y compris des corticoïdes, ou en cas d'intolérance à ces médicaments ou de contre-indications de ces médicaments (voir rubrique «Propriétés/Effets» pour les critères d'exclusion).
• -Si le traitement est efficace, il sera maintenu à long terme selon l'appréciation du médecin qui se basera sur la réponse du patient et sur le traitement d'entretien. L'administration et les intervalles sont à adapter à l'évolution individuelle de la maladie.
• +Si le traitement est efficace, il sera maintenu à long terme selon l'appréciation du médecin qui se basera sur la réponse du patient et sur le traitement d'entretien. L'administration et les intervalles sont à adapter à l'évolution individuelle de la maladie .
• +Dermatomyosite (DM)
• +·2 g (20 ml)/kg PC, répartis en doses égales sur 2 à 5 jours consécutifs toutes les 4 semaines. Une vitesse de perfusion de 0,04 ml/kg/min ne doit pas être dépassée.
• +L'effet du traitement doit être évalué après chaque cycle de traitement. Si aucun effet du traitement n'est observé après 6 mois, le traitement doit être arrêté.
• +Si le traitement est efficace, il sera maintenu à long terme à la discrétion du médecin qui se basera sur la réponse du patient au traitement d'entretien. La dose et les intervalles d'administration seront à adapter en fonction de l'évolution individuelle de la maladie.
• - 0,4 g/kg PC /jour pendant 2 à 5 jours
• + 0,4 g/kg PC/jour pendant 2 à 5 jours
• +Dermatomyosite (DM) chez les adultes 2 g/kg PC toutes les 4 semaines, répartis en doses égales sur 2 à 5 jours consécutifs. Une vitesse de perfusion de 0,04 ml/kg/min ne doit pas être dépassée.
• +Chez les patients présentant un risque de réaction thromboembolique, les IgIV doivent être administrées avec le débit de perfusion le plus bas possible et la dose la plus faible possible.
• +Les patients atteints de dermatomyosite sont considérés comme des patients présentant un risque accru d'événements thromboemboliques (voir la rubrique «Mises en garde et précautions») et donc ils doivent faire l'objet d'une étroite surveillance. Le débit de perfusion ne doit pas dépasser 0,04 ml/kg/min.
• +
• -Certains effets indésirables graves peuvent être liés à la vitesse de perfusion. La vitesse de perfusion recommandée dans le paragraphe «Posologie / Mode d'emploi» doit être scrupuleusement observée. Les patients doivent rester sous étroite surveillance pendant toute la durée de la perfusion afin de détecter l'apparition de symptomes.
• +Certains effets indésirables graves peuvent être liés à la vitesse de perfusion. La vitesse de perfusion recommandée dans le paragraphe «Posologie/Mode d'emploi» doit être scrupuleusement observée. Les patients doivent rester sous étroite surveillance pendant toute la durée de la perfusion afin de détecter l'apparition de symptomes.
• -Il existe des preuves cliniques d'une association entre l'administration d'IgIV et des manifestations thromboemboliques telles qu'infarctus du myocarde, un AVC (y compris l'attaque d'apoplexie), embolie pulmonaire et thrombose veineuse profonde qui sont supposées provenir d'une augmentation relative de la viscosité du sang due à un apport important d'immunoglobulines chez les patients à risques. Il convient d'apporter une attention particulière pour la prescription et la perfusion d'IgIV chez les patients obèses et les patients avec des risques pré-existants de manifestations thrombotiques (tels qu'âge avancé, hypertension, diabète et antécédents d'affections vasculaires ou épisodes thrombotiques lors de l'anamnèse, patients avec des affections thrombophiliques acquises ou héritées, patients avec de longues périodes d'immobilisation, patients hypovolémiques sévères, patients atteints de maladies augmentant la viscosité du sang).
• +Il existe des preuves cliniques d'une association entre l'administration d'IgIV et des événements thromboemboliques (ETE) telles qu'infarctus du myocarde, un AVC (y compris l'attaque d'apoplexie), embolie pulmonaire et thrombose veineuse profonde qui sont supposées provenir d'une augmentation relative de la viscosité du sang due à un apport important d'immunoglobulines chez les patients à risques. Il convient d'apporter une attention particulière pour la prescription et la perfusion d'IgIV chez les patients obèses et les patients avec des risques pré-existants de manifestations thrombotiques (tels qu'âge avancé, hypertension, diabète, dermatomyosite et antécédents d'affections vasculaires ou épisodes thrombotiques lors de l'anamnèse, patients avec des affections thrombophiliques acquises ou héritées, patients avec de longues périodes d'immobilisation, patients hypovolémiques sévères, patients atteints de maladies augmentant la viscosité du sang).
• +Chez les patients atteints de dermatomyosite, une vitesse de perfusion de 0,04 ml/kg/min ne doit pas être dépassée.
• +Chez les patients atteints de dermatomyosite sans tumeur sous-jacente qui ont été traités par Octagam 10%, des événements thromboemboliques dans les systèmes artériel et veineux ont été observés plus fréquemment par rapport au placebo à une vitesse de perfusion plus élevée de 0,12 ml/kg/min. Octagam 10% n'a pas été étudié chez les patients atteints de dermatomyosite, et présentant des tumeurs malignes (voir rubrique «Effets indésirables»).
• +
• -Octagam 10% a une légère influence sur l'aptitude à la conduite ou l'utilisation de machines. Toutefois, les patients présentant des effets indésirables pendant le traitement doivent attendre que ceux-ci aient disparu avant de conduire des véhicules ou d'utiliser des machines.
• +Octagam 10% a une légère influence sur l'aptitude à la conduite ou l'utilisation de machines. Toutefois, les patients présentant des effets indésirables pendant le traitement doivent attendre que ceuxci aient disparu avant de conduire des véhicules ou d'utiliser des machines.
• -Très rarement: réactions thromboemboliques telles que infarctus du myocarde, AVC, embolie pulmonaire, thromboses veineuses profondes.
• +Très rarement: réactions thromboemboliques telles que infarctus du myocarde, AVC, embolie pulmonaire, thromboses veineuses profondes. Pour des fréquences plus élevées liées à la dermatomyosite, voir ci-dessous.
• +Etude de la Thrombocytopénie immune primaire (TIP):
• +Un effet indésirable lié au traitement est survenu chez un total de 55 % des sujets, avec une incidence similaire chez les patients atteints d'un TIP chronique et les patients récemment diagnostiqués. Tous les effets indésirables liés au traitement étaient d'intensité légère ou modérée, et se sont résolus. Les effets indésirables les plus fréquents étaient des céphalées, une fréquence cardiaque augmentée (les variations de la fréquence cardiaque devaient être rapportées dès qu'elles étaient > à 10 battements/min) et de la fièvre. Trente-deux (32) des 116 sujets (28 %) ont présenté des effets indésirables liés à la perfusion pendant ou dans l'heure qui a suivi la perfusion, lorsque la vitesse de perfusion était ≤0,08 ml/kg/min; tandis que seuls 6 des 54 sujets (11 %) ont présenté ce type d'effet indésirable, avec une vitesse de perfusion de 0,12 ml/kg/min (si l'effet indésirable apparaissait après la fin de la perfusion, l'effet indésirable était associé à la dernière vitesse de perfusion utilisée). Aucun cas d'hémolyse lié au produit étudié n'a été rapporté. Une prémédication, ayant pout but d'atténuer les réactions d'intolérance liées à la perfusion, hormis chez un patient, n'a pas été administrée.
• +Etude de la Dermatomyosite (DM):
• +Chez les patients atteints de dermatomyosite sans tumeur sous-jacente qui sont traités par Octagam 10%, des événements thromboemboliques dans les systèmes artériel et veineux ainsi qu'une hypertension artérielle ont été observés fréquemment (≥1/100, <1/10) par rapport au placebo. Selon les données publiées, les patients atteints de dermatomyosite présentent des événements artériels et veineux nombreux. Octagam 10% n'a pas été étudié chez les patients atteints de dermatomyosite ayant présenté des tumeurs malignes (jusqu'à 10 ans auparavant pour les carcinomes mammaires). Les autres critères d'exclusion chez les patients atteints de dermatomyosite comprenaient notamment les collagénoses, le syndrome d'hyperviscosité, l'hypercoagulabilité, les maladies artérielles périphériques, les thromboses veineuses profondes de la jambe, les embolies pulmonaires, les infarctus du myocarde, les accidents ischémiques, les insuffisances cardiaques de grade 3 et 4, les affections hépatiques sévères et le syndrome néphrotique. Un total de 664 cycles de perfusion d'Octagam 10% ont été administrés pendant toute la durée de l'étude. Chez un total de 62 patients (65,3%), 282 événements indésirables ont été rapportés pendant le traitement, qui sont suspectés d'être liés au médicament de l'étude.
• +Pendant l'étude, les effets indésirables graves suivants, qui ont été considérés comme liés à la perfusion d'IgIV, ont été observés: spasmes musculaires et dyspnée chez un sujet, et événements thromboemboliques chez 5 sujets (thrombose veineuse profonde de la jambe et embolie pulmonaire chez un sujet; et un événement vasculaire cérébral, un infarctus cérébral, une hypoesthésie et une embolie pulmonaire chez les autres sujets, respectivement).
• +Une réduction de la vitesse de perfusion maximale autorisée de 0,12 ml/kg/min à 0,04 ml/kg/min a été introduite. Durant la période contrôlée contre placebo de même que sur l'ensemble de l'étude, les taux d'incidence des événements thromboemboliques ajustés en fonction de l'exposition ont été systématiquement plus faibles dans les analyses «Après réduction» (1,54 pour 100 patient-mois avant la réduction et 0,54 après, sur l'ensemble de l'étude). Il est donc recommandé d'utiliser le débit de perfusion le plus faible possible chez les patients atteints de DM présentant des facteurs de risque (voir également rubrique «Mises en garde et précautions»).
• -Les fréquences ont été évaluées à l'aide des critères suivants: très fréquents (≥1/10), fréquents (≥1/100 à <1/10), occasionnels (≥1/1,000 à <1/100), rares (≥1/10,000 à <1/1,000), très rares <1/10,000, fréquence inconnue (ne peut être estimée sur la base des données disponibles).
• +Les fréquences ont été évaluées à l'aide des critères suivants: très fréquents (≥1/10), fréquents (≥1/100 à <1/10), occasionnels (≥1/1'000 à <1/100), rares (≥1/10'000 à <1/1'000), très rares <1/10'000, fréquence inconnue (ne peut être estimée sur la base des données disponibles).
• -Les fréquences des effets indésirables sont issues d'études cliniques menées avec Octagam.
• +Les fréquences des effets indésirables sont issues d'études cliniques menées avec Octagam:
• -Affections du système immunitaire (voir rubrique «Mises en garde et précautions») hypersensibilité très fréquents fréquents
• +Affections hématologiques et du système lymphatique anémie, leucopénie, lymphopénie occasionnels occasionnels
• +Affections du système immunitaire (voir rubrique «Mises en garde et précautions») hypersensibilité fréquents fréquents
• +Affections oculaires vision floue occasionnels occasionnels
• +
• -Affections gastro-intestinales nausée fréquents occasionnels
• -Affections de la peau et du tissu sous-cutané eczéma fréquents occasionnels
• -Affections musculo-squelettiques et systémiques mal de dos fréquents occasionnels
• -Troubles généraux et anomalies au site d'administration fièvre fréquents occasionnels
• -fatigue fréquents occasionnels
• -réaction au site d'injection* fréquents occasionnels
• -frissons fréquents occasionnels
• -douleurs thoraciques occasionnels occasionnels
• + étourdissements fréquents occasionnels
• + paresthésie, tremblements occasionnels occasionnels
• + évènement vasculaire cérébral (voir rubrique «Mises en garde et précautions»), hypoesthésie, infarctus cérébral occasionnels rare
• +Affections cardiaques tachycardie fréquents occasionnels
• +Affections vasculaires hypertension fréquents fréquents
• + thrombose (voir rubrique «Mises en garde et précautions») occasionnels rare
• +Affections gastro-intestinales nausée fréquents fréquents
• + vomissements fréquents occasionnels
• +Affections musculo-squelettiques et systémiques myalgie, douleur dans les extrémités fréquents occasionnels
• + mal de dos, arthralgie, spasmes musculaires occasionnels occasionnels
• +Affections respiratoires, thoraciques et médiastinales dyspnée occasionnels occasionnels
• + embolie pulmonaire (voir rubrique «Mises en garde et précautions») occasionnels rare
• +Troubles généraux et anomalies au site d'administration fièvre fréquents fréquents
• + fatigue, réaction au site d'injection*, frissons fréquents occasionnels
• + douleurs thoraciques, asthénie, œdème périphérique, malaise occasionnels occasionnels
• +Investigations enzymes hépatiques augmentées, test de Coombs positif fréquents occasionnels
• + hémoglobine diminuée occasionnels occasionnels
• -leucopénie fréquence inconnue
• -réaction anaphylactique fréquence inconnue
• -réaction anaphylactoïde fréquence inconnue
• -angio-œdème fréquence inconnue
• -œdème du visage fréquence inconnue
• + réaction anaphylactique fréquence inconnue
• + réaction anaphylactoïde fréquence inconnue
• + angio-œdème fréquence inconnue
• + œdème du visage fréquence inconnue
• -(pseudo)hyponatrémie fréquence inconnue
• + (pseudo)hyponatrémie fréquence inconnue
• -agitation fréquence inconnue
• -anxiété fréquence inconnue
• -nervosité fréquence inconnue
• -Affections du système nerveux accident vasculaire cérébral (voir rubrique «Mises en garde et précautions») fréquence inconnue
• -méningite aseptique fréquence inconnue
• -perte de conscience fréquence inconnue
• -troubles du langage fréquence inconnue
• -migraine fréquence inconnue
• -vertige fréquence inconnue
• -hypoesthésie fréquence inconnue
• -paresthésie fréquence inconnue
• -photophobie fréquence inconnue
• -tremblements fréquence inconnue
• -
• + agitation fréquence inconnue
• + anxiété fréquence inconnue
• + nervosité fréquence inconnue
• +Affections du système nerveux méningite aseptique fréquence inconnue
• + perte de conscience fréquence inconnue
• + troubles du langage fréquence inconnue
• + migraine fréquence inconnue
• + photophobie fréquence inconnue
• -angine de poitrine fréquence inconnue
• -bradycardie fréquence inconnue
• -tachycardie fréquence inconnue
• -palpitations fréquence inconnue
• -cyanose fréquence inconnue
• -Affections vasculaires thrombose (voir rubrique «Mises en garde et précautions») fréquence inconnue
• -collapsus cardio-vasculaire fréquence inconnue
• -insuffisance vasculaire périphérique fréquence inconnue
• -phlébite fréquence inconnue
• -hypotension fréquence inconnue
• -hypertension fréquence inconnue
• -pâleur fréquence inconnue
• + angine de poitrine fréquence inconnue
• + bradycardie fréquence inconnue
• + tachycardie fréquence inconnue
• + palpitations fréquence inconnue
• + cyanose fréquence inconnue
• +Affections vasculaires collapsus cardio-vasculaire fréquence inconnue
• + insuffisance vasculaire périphérique fréquence inconnue
• + phlébite fréquence inconnue
• + hypotension fréquence inconnue
• + hypertension fréquence inconnue
• + pâleur fréquence inconnue
• -embolie pulmonaire (voir rubrique «Mises en garde et précautions») fréquence inconnue
• -œdème pulmonaire fréquence inconnue
• -bronchospasme fréquence inconnue
• -hypoxie fréquence inconnue
• -dyspnée fréquence inconnue
• -toux fréquence inconnue
• -Affections gastro-intestinales vomissements fréquence inconnue
• -diarrhée fréquence inconnue
• -douleurs abdominales fréquence inconnue
• + œdème pulmonaire fréquence inconnue
• + bronchospasme fréquence inconnue
• + hypoxie fréquence inconnue
• + toux fréquence inconnue
• +Affections gastro-intestinales diarrhée fréquence inconnue
• + douleurs abdominales fréquence inconnue
• -urticaire fréquence inconnue
• -éruption cutanée fréquence inconnue
• -éruption érythémateuse fréquence inconnue
• -dermatite fréquence inconnue
• -prurit fréquence inconnue
• -alopécie fréquence inconnue
• -érythème fréquence inconnue
• -Affections musculo-squelettiques et systémiques arthralgie fréquence inconnue
• -myalgie fréquence inconnue
• -douleurs dans les extrémités fréquence inconnue
• -douleurs à la nuque fréquence inconnue
• -spasmes musculaires fréquence inconnue
• -faiblesses musculaires fréquence inconnue
• -raideur musculo-squelettique fréquence inconnue
• + urticaire fréquence inconnue
• + éruption cutanée fréquence inconnue
• + éruption érythémateuse fréquence inconnue
• + dermatite fréquence inconnue
• + prurit fréquence inconnue
• + alopécie fréquence inconnue
• + érythème fréquence inconnue
• +Affections musculo-squelettiques et systémiques douleurs à la nuque fréquence inconnue
• + faiblesses musculaires fréquence inconnue
• + raideur musculo-squelettique fréquence inconnue
• -douleurs rénales fréquence inconnue
• + douleurs rénales fréquence inconnue
• -syndrome pseudo-grippal fréquence inconnue
• -bouffées de chaleur fréquence inconnue
• -rougeur du visage fréquence inconnue
• -sensation de froid fréquence inconnue
• -sensation de chaleur fréquence inconnue
• -hyperhidrose fréquence inconnue
• -malaise fréquence inconnue
• -inconfort au niveau de la poitrine fréquence inconnue
• -asthénie fréquence inconnue
• -léthargie fréquence inconnue
• -sensation de brûlure fréquence inconnue
• -Investigations augmentation des enzymes hépatique fréquence inconnue
• -glucose sanguin faussement positif (voir rubrique «Mises en garde et précautions») fréquence inconnue
• -vitesse de sédimentation des globules rouges faussement élevée fréquence inconnue
• -
• + syndrome pseudo-grippal fréquence inconnue
• + bouffées de chaleur fréquence inconnue
• + rougeur du visage fréquence inconnue
• + sensation de froid fréquence inconnue
• + sensation de chaleur fréquence inconnue
• + hyperhidrose fréquence inconnue
• + inconfort au niveau de la poitrine fréquence inconnue
• + léthargie fréquence inconnue
• + sensation de brûlure fréquence inconnue
• +Investigations glucose sanguin faussement positif (voir rubrique «Mises en garde et précautions») fréquence inconnue
• -Une étude de phase III, multicentrique, prospective, en ouvert a été menée afin d'évaluer l'efficacité et l'innocuité d'Octagam 10 % chez les patients souffrant de thrombocytopénie immune primaire (TIP). Octagam 10 % leur a été administré par voie intraveineuse 2 jours consécutifs à la dose de 1 g/kg PC/jour. Les patients ont fait l'objet d'une surveillance pendant 21 jours. Ils ont bénéficié d'une consultation finale à jour J63 après la perfusion. Les paramètres de laboratoire pertinents ont été mesurés de J2 à J7, puis à J14 et J21.
• -L'analyse a été menée auprès de 31 sujets répartis comme suit: 15 sujets présentaient un TIP chronique, 15 avaient une forme aiguë (diagnostic connu < 6mois,) et 1 a été inclus dans l'étude par erreur (il ne souffrait pas de TIP) et a par conséquent été exclu de l'analyse d'efficacité.
• -Une réponse clinique a pu être observée chez 25 patients (83 %). En présence d'une réponse clinique, la durée moyenne écoulée avant de pouvoir observer une réponse plaquettaire était de 2 jours, avec un intervalle allant de 1 à 5 jours.Un taux de réponse clinique plus élevé a été constaté chez les patients récemment diagnostiqués (93 %) par rapport à ceux souffrant d'un TIP chronique (73 %), le dernier taux étant «cliniquement» significatif
• -Octagam 10 % a été administré à la vitesse de perfusion maximale autorisée de 0,06 ml/kg PC/min chez 24 sujets (77 %). En respectant une modification du protocole, le produit a pu être administré à la vitesse de 0,08 ml/kg PC/min, sans complication, chez 2 sujets inclus dans l'analyse.
• -Des effets indésirables (EI) liés au traitement administré par perfusion ont été observés au cours de 9 perfusions sur 62 (14,5 %). Les céphalées, e tachycardie et fièvre, sont apparus le plus fréquemment. Aucun cas d'hémolyse lié à Octagam 10% n'a été rapporté. Un pré-traitement visant à atténuer les effets indésirables n'était pas autorisé.
• +Une étude de phase III prospective, ouverte, multicentrique a été menée afin d'évaluer l'efficacité et la tolérance d'Octagam 10% chez les patients atteints de purpura thrombopénique immunologique (PTI). Octagam 10% a été administré par voie intraveineuse à la dose de 1 g/kg/jour pendant 2 jours consécutifs et les patients ont fait l'objet d'une surveillance pendant 21 jours puis ont bénéficié d'une consultation de suivi 63 jours après la perfusion. Un bilan hématologique a été effectué des jours J2 à J7, puis à J14 et à J21.
• +L'analyse a été réalisée chez 116 sujets: 66 sujets présentaient un PTI chronique, 49 sujets avaient fait l'objet d'un diagnostic récent et 1 sujet ne présentant pas de PTI a été inclus dans l'étude par erreur et a par conséquent été exclu lors de l'analyse d'efficacité.
• +Le taux de réponse globale (« Full analysis set ») observé dans la population d'analyse était de 80 % (intervalle de confiance à 95 %: 73-87 %). Les taux de réponse clinique étaient similaires entre les deux cohortes de patients: 82 % chez les patients atteints d'un PTI chronique et 78 % chez les patients récemment diagnostiqués. Chez les patients ayant présenté une réponse clinique, la durée médiane de la réponse plaquettaire était de 2 jours, avec un intervalle allant de 1 à 6 jours.
• +La vitesse de perfusion maximale globale était de 0,12 ml/kg/min. Dans le groupe de sujets ayant reçu une perfusion à la vitesse maximale (n = 90), la vitesse de perfusion maximale médiane était de 0,12 ml/kg/min (moyenne: 0,10 ml/kg/min).
• +Dermatomyosite (DM):
• +Dans une étude multicentrique prospective, en double aveugle, randomisée, contrôlée contre placebo, un total de 95 patients adultes (âge moyen: 53 ans, intervalle: 22 à 79 ans; 75 % de femmes) atteints de dermatomyosite ont été inclus.
• +Octagam 10% n'a pas été étudié chez les patients atteints de dermatomyosite ayant présenté des tumeurs malignes (jusqu'à 10 ans auparavant pour les carcinomes mammaires). Les autres critères d'exclusion chez les patients atteints de dermatomyosite comprenaient notamment les collagénoses, le syndrome d'hyperviscosité, l'hypercoagulabilité, les maladies artérielles périphériques, les thromboses veineuses profondes de la jambe, les embolies pulmonaires, les infarctus du myocarde, les accidents ischémiques, les insuffisances cardiaques de grade 3 et 4, les affections hépatiques sévères et le syndrome néphrotique.
• +Durant la première période (16 semaines), les sujets ont reçu soit 2 g/kg PC d'Octagam 10% toutes les 4 semaines sur 4 cycles de perfusion, ou un placebo.
• +Les sujets pouvaient poursuivre leur traitement antérieur pour la DM (dose maximale, par exemple pour les corticoïdes: 20 mg/jour d'équivalent prednisone) s'ils l'avaient reçu à doses stables avant leur inclusion dans l'étude. Durant la première période, la posologie du traitement concomitant pour la DM devait rester stable et environ 93 % des patients reçurrent des corticoïdes (dont 50 % d'entre eux environ ont reçu ≤10 mg/jour d'équivalent prednisone).
• +Si on prend l'ensemble d'analyse intégral (EAI), la proportion de répondeurs (amélioration de ≥ 20 points du TIS) après la semaine 16 a été significativement plus importante dans le groupe OCTAGAM 10% que dans le groupe placebo (78,72 % contre 43,75 %; différence: 34,97 % [IC à 95 %: 16,70; 53,24; p = 0,0008]; voir le tableau 1).
• +Tableau 1: Score d'amélioration total (TIS) – Proportion de répondeurs en semaine 16
• +Analyse Réponse basée sur le TIS OCTAGAM 10% N = 47 Placebo N = 48 Différence OCTAGAM 10% – placebo
• +Primaire (amélioration au moins minime) Nombre (%) de répondeurs 37 (78,72 %) 21 (43,75 %)
• + Différence entre les taux de réponse 34,97
• + [IC à 95 %] valeur de pa [16,70; 53,24] 0,0008
• +Secondaire (amélioration au moins modérée) Nombre (%) de répondeurs 32 (68,09 %) 11 (22,92 %)
• +Différence entre les taux de réponse 45,17
• +[IC à 95 %] valeur de pa [27,31; 63,03] < 0,0001
• +Secondaire (amélioration au moins majeure) Nombre (%) de répondeurs 15 (31,91 %) 4 (8,33 %)
• +Différence entre les taux de réponse 23,58
• +[IC à 95 %] valeur de pa [8,13; 39,03] 0,0062
• +
• +a Test de Cochran-Mantel-Haenszel
• +«Amélioration au moins modérée» définie comme une amélioration de ≥ 40 points du TIS et «Amélioration au moins majeure» définie comme une amélioration de ≥ 60 points du TIS, ce score reposant sur six mesures essentielles (CSM, Core Set Measures): le test musculaire manuel (MMT-8, Manual Muscle Testing), l'activité globale de la maladie (GDA, Global Disease Activity) évaluée par le médecin-investigateur, l'activité extra-musculaire, la GDA évaluée par le patient, le questionnaire d'évaluation de la santé (HAQ, Health Assessment Questionnaire), les enzymes musculaires.
• +IC = intervalle de confiance; N = nombre de patients; TIS = Total Improvement Score.
• +Durant la période d'extension en ouvert (EEO) sur 24 semaines, 91 sujets ont reçu 6 cycles de perfusion supplémentaires d'Octagam 10% toutes les 4 semaines. Une réduction du traitement immunosuppresseur concomitant était autorisée durant cette période et la dose de corticoïde a pu être progressivement réduite chez 15 % des sujets. La dose d'Octagam 10% a été réduite jusqu'à 1 g/kg PC chez 8 patients sans que la dermatomyosite ne s'aggrave.
• +Pour tous les critères d'efficacité, la réponse obtenue dans le groupe Octagam 10% durant la première période s'est maintenue jusqu'à la semaine 40. Les patients du groupe placebo sont parvenus à une réponse similaire après être passés sous Octagam 10% durant la période d'extension.
• -Elle se répartit relativement rapidement entre les compartiments plasmatique et extravasculaire. L'équilibre entre les deux compartiments intra- et extravasculaire est atteint après environ 3 à 5 jours.
• +Elle se répartit relativement rapidement entre les compartiments plasmatique et extravasculaire . L'équilibre entre les deux compartiments intra- et extravasculaire est atteint après environ 3 à 5 jours.
• -OCTAPHARMA AG,
• -8853 Lachen
• +OCTAPHARMA AG, 8853 Lachen
• -Juillet 2020
• +Juillet 2022