• -Traitement et prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients préalablement traités, atteints d'hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII).
• +Traitement et prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII).
• +Population de < 6 ans
• +La sécurité, l'immunogénicité et l'efficacité hémostatique d'ADYNOVI ont été évaluées dans une étude de phase 3 multicentrique et prospective en ouvert chez des patients âgés de moins de 6 ans, atteints d'hémophilie A sévère (facteur VIII < 1 %) et naïfs de traitement. Les patients ont reçu soit un traitement en fonction des besoins à une dose de 10 à 50 UI/kg et jusqu'à 80 UI/kg, soit un traitement prophylactique à une dose de 25 à 50 UI/kg au moins une fois par semaine, pouvant être portée à 80 UI/kg.
• +L'évaluation intermédiaire comprenait 59 patients qui avaient reçu au moins une dose. Parmi les 59 patients traités, 52 ont été inclus dans l'analyse primaire du développement d'inhibiteurs et 10 de ceux-là ont développé des inhibiteurs (19,2 %). Sur la base d'un modèle linéaire généralisé moyen (MLG) avec distribution binomiale négative, l'indicateur (IC à 95 %) du taux annuel total d'hémorragies s'élevait respectivement à 3,206 (1,632-6,297) et 3,199 (2,026-5,049) pour le groupe traité en fonction des besoins et le groupe recevant un traitement prophylactique.
• +Une seule perfusion a été nécessaire pour la plupart des hémorragies (77,7 %). Lors du contrôle de l'hémorragie, l'efficacité hémostatique a été jugée excellente (32,7 %) ou bonne (27,1 %) par les patients ou les soignants. Il convient de noter que l'efficacité hémostatique n'a pas été évaluée lors du contrôle de 36,8 % des hémorragies. Ces résultats intermédiaires confirment la sécurité et l'efficacité démontrées dans les études réalisées sur des patients pédiatriques, des adolescents, ainsi que chez des adultes prétraités.
• -Paramètre PC (moyenne ± (ET) ADVATE lors de dose initiale (95% CI) n = 8 ADYNOVI lors de dose initiale (95% CI) n = 8 ADYNOVI ≥50 EDs (95% CI) N = 6
• +Paramètre PC (moyenne ± (ET) ADVATE lors de dose initiale (IC à 95%) n = 8 ADYNOVI lors de dose initiale (IC à 95%) n = 8 ADYNOVI ≥50 EDs (IC à 95%) N = 6
• -Juillet 2022
• +Décembre 2022