• -Les données de sécurité de l'association lumacaftor/ivacaftor ont été évaluées chez 46 patients âgés de 1 à moins de 2 ans (étude VX16-809-122), 60 patients âgés de 2 à 5 ans (étude VX15-809-115), 161 enfants âgés de 6 à moins de 12 ans (études VX13-809-011B, VX14-809-109 et VX15-809-115) et 194 patients âgés de 12 à 17 ans atteints de mucoviscidose, homozygotes pour la mutation F508del et traités par le lumacaftor/ivacaftor dans les études cliniques. Les patients âgés de 12 à 17 ans étaient inclus dans les études VX12-809-103 et VX12-809-104.
• +Les données de sécurité de l'association lumacaftor/ivacaftor ont été évaluées chez 46 patients âgés de 1 à moins de 2 ans (étude VX16-809-122), 60 patients âgés de 2 à 5 ans (étude VX15-809-115), 161 enfants âgés de 6 à moins de 12 ans (études VX13-809-011B, VX14-809-109 et VX15-809-115) et 194 patients âgés de 12 à 17 ans atteints de mucoviscidose, homozygotes pour la mutation F508del et traités par le lumacaftor/ivacaftor dans les études cliniques. La sécurité de l'association lumacaftor/ivacaftor chez les patients âgés de 1 an et plus qui étaient homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR a également été évaluée dans le cadre d'une étude en ouvert d'une durée de 96 semaines (étude VX19-809-124) chez 52 patients (39 qui ont participé à l'étude VX16-809-122 et 13 patients naïfs de traitement par Orkambi). Les patients âgés de 12 à 17 ans étaient inclus dans les études VX12-809-103 et VX12-809-104.
• -Juillet 2024
• +Juin 2025