• +La phosphatase alcaline (PA) est utilisée comme réactif de détection dans de nombreux dosages de routine. La présence d’asfotase alfa dans les échantillons de biologie clinique peut entraîner l’obtention de valeurs aberrantes.
• +Le médecin traitant doit signaler au laboratoire d’analyses que le patient est traité par un médicament qui peut modifier les taux de PA. D’autres méthodes (n’utilisant pas un système de marqueur conjugué à la PA) peuvent être envisagées chez les patients traités par Strensiq.
• -Chez les témoins historiques: 1 patient sur 16 a présenté un rattrapage statural apparent, 12 patients sur 16 n’ont pas présenté de rattrapage statural apparent et les données n’étaient pas concluantes chez 3 patients sur 16.
• +Chez les témoins historiques: 1 patient sur 16 a présenté un rattrapage statural apparent, 12 patients sur 16 n’ont pas présenté de rattrapage statural apparent et les données n’étaient pas concluantes chez 3 patients sur 16.
• -L’étude ENB-009-10 était une étude en ouvert, non randomisée. 19 patients ont été inclus et 18 patients participent toujours à l’étude. Les premiers signes d’hypophosphatasie étaient apparus avant l’âge de 6 mois chez 4 patients, entre 6 mois et 18 ans chez 12 patients et après l’âge de 18 ans chez 2 patients. L’âge d’apparition n’était pas connu pour un patient. Les patients étaient âgés de 13 à 66 ans lors de l’inclusion. Un critère clé de l'efficacité clinique dans cette étude étaient les biopsies osseuses bilaterales de la crête trans-iliaque.
• +L’étude ENB-009-10 était une étude en ouvert, non randomisée. 19 patients ont été inclus et 18 patients participent toujours à l’étude. Les premiers signes d’hypophosphatasie étaient apparus avant l’âge de 6 mois chez 4 patients, entre 6 mois et 18 ans chez 12 patients et après l’âge de 18 ans chez 2 patients. L’âge d’apparition n’était pas connu pour un patient. Les patients étaient âgés de 13 à 66 ans lors de l’inclusion. Un critère clé de l'efficacité clinique dans cette étude étaient les biopsies osseuses bilatérales de la crête trans-iliaque.
• -Quatorze patients avaient besoin d’une ventilation mécanique invasive (intubation ou trachéotomie) lors de l’inclusion (au moment de l’inclusion, un patient avait été sous ventilation non invasive de courte durée avant son transfert). Le sevrage de la ventilation mécanique a été réalisé chez 7 patients (durée sous ventilation: de 24 à 168 semaines); tous les patients avaient obtenu un score RGI-C ≥ 2. Trois patients ont été maintenus sous ventilation mécanique, score RGI-C ≤ 2, trois patients sont décédés sous ventilation mécanique et le consentement a été retiré pour un patient. Sept patients ont été mis sous ventilation non invasive (mode BiPAP ou CPAP) après l’inclusion (2 patients ont eu besoin d’une assistance de courte durée par ventilation invasive). Chez 5 de ces patients le sevrage de la ventilation mécanique a été réalisé (durée sous ventilation : de 4 à 48 semaines). Deux patients sont décédés.
• +Quatorze patients avaient besoin d’une ventilation mécanique invasive (intubation ou trachéotomie) lors de l’inclusion (au moment de l’inclusion, un patient avait été sous ventilation non invasive de courte durée avant son transfert). Le sevrage de la ventilation mécanique a été réalisé chez 7 patients (durée sous ventilation: de 24 à 168 semaines); tous les patients avaient obtenu un score RGI-C ≥ 2. Trois patients ont été maintenus sous ventilation mécanique, score RGI-C ≤ 2, trois patients sont décédés sous ventilation mécanique et le consentement a été retiré pour un patient. Sept patients ont été mis sous ventilation non invasive (mode BiPAP ou CPAP) après l’inclusion (2 patients ont eu besoin d’une assistance de courte durée par ventilation invasive). Chez 5 de ces patients le sevrage de la ventilation mécanique a été réalisé (durée sous ventilation : de 4 à 48 semaines). Deux patients sont décédés.
• -1 flacon à 0.3ml contient 12 mg d’asfotase alfa (A)
• -1 flacon à 0.45 ml contient 18 mg d’asfotase alfa (A)
• -1 flacon à 0.7 ml contient 28 mg d’asfotase alfa (A)
• -1 flacon à 1 ml contient 40 mg d’asfotase alfa (A)
• +1 flacon à 0.3ml contient 12 mg d’asfotase alfa (A)
• +1 flacon à 0.45 ml contient 18 mg d’asfotase alfa (A)
• +1 flacon à 0.7 ml contient 28 mg d’asfotase alfa (A)
• +1 flacon à 1 ml contient 40 mg d’asfotase alfa (A)
• -1 flacon à 1ml contient 100 mg d’asfotase alfa (A)
• +1 flacon à 1ml contient 100 mg d’asfotase alfa (A)
• -Juin 2017
• +Avril 2018