• -Le deuxième essai d’extension en ouvert (AT1001-042) qui a inclus à la fois des patients transférés de l’étude d’extension en ouvert AT1001-041 et des patients provenant directement de l’étude de phase 3 ATTRACT, est toujours en cours.
• +Le deuxième essai d’extension en ouvert (AT1001-042) a inclus à la fois des patients transférés de l’étude d’extension en ouvert AT1001-041 et des patients provenant directement de l’étude de phase 3 ATTRACT. La durée moyenne d’exposition à la dose recommandée de Galafold de 123 mg un jour sur deux, était de 32,3 (± 12,3) mois chez les patients ayant terminé cette étude (n = 84). La durée maximale d’exposition était de 51,9 mois.
• +Les données relatives à la variation annuelle du DFGeCKD-EPI ont été regroupées pour les patients porteurs de mutations sensibles n’ayant jamais reçu de TES et ceux ayant déjà reçu un TES. Les résultats ont montré le maintien de la stabilisation rénale jusqu’à 8,6 ans sur la base de la variation annuelle moyenne. Après une durée moyenne de 5,2 ans, les patients n’ayant jamais reçu de TES présentaient une variation annuelle moyenne par rapport à l’inclusion de -1,71 ml/min/1,73 m2 (IC: -2,83, -0,60; n = 47). Après une durée moyenne de 4,3 ans, les patients ayant déjà reçu un TES présentaient une variation annuelle moyenne par rapport à l’inclusion de -1,78 ml/min/1,73 m2 (IC: -3,76, 0,20; n = 49).
• +Après le suivi dans l’étude d’extension en ouvert AT1001-042, la variation moyenne de l’IMVG par rapport à l’inclusion dans cette étude était respectivement de 1,2 g/m2 (IC à 95 %: -5,3, 7,7; n = 15) et de -5,6 g/m2 (IC à 95 %: -28,5, 17,2; n = 4) chez les patients ayant déjà reçu un TES et chez les patients n’ayant jamais reçu de TES, traités par Galafold pendant une durée moyenne de 2,4 ans et de 2,9 ans (jusqu’à 4,0 ans et 4,3 ans, respectivement).
• -Août 2021
• +Novembre 2021