• -Administration par voie orale. L’exposition au Galafold diminue d’environ 40 % en cas de prise avec des aliments. Par conséquent, aucun aliment ne doit être consommé pendant au moins 2 heures avant et 2 heures après la prise de Galafold pour ménager une période de jeûne de 4 heures au minimum. Des liquides clairs, y compris des boissons gazeuses, peuvent être consommés durant cette période. Galafold doit être pris un jour sur deux au même moment de la journée afin de garantir des bénéfices optimaux pour le patient.
• +Administration par voie orale.
• +L’exposition au Galafold diminue d’environ 40 % en cas de prise avec des aliments et de 60 % en cas de prise avec du café (voir rubriques «interactions» et «pharmacocinétique»). Les aliments et la caféine ne doivent pas être consommés pendant au moins 2 heures avant et 2 heures après la prise de Galafold pour ménager une période de jeûne de 4 heures au minimum (voir rubriques «interactions»).
• +Il est possible de boire de l’eau (plate, aromatisée ou sucrée), des jus de fruit sans pulpe et des boissons sucrées sans caféine pendent la période de jeûne de 4 heures.
• +Galafold doit être pris un jour sur deux au même moment de la journée afin de garantir des bénéfices optimaux pour le patient.
• +Effets d’autres médicaments sur le migalastat
• +L’administration concomitante de migalastat avec 190 mg de caféine a entraîné une réduction de l’exposition systémique au migalastat (réduction moyenne de l’ASC0-∞ de 55 % et réduction moyenne de la Cmax de 60 %), ce qui pourrait diminuer l’efficacité de Galafold. Le taux d’absorption (tmax) du migalastat n’a pas été affecté par l’administration de caféine comparativement à l’eau. Éviter l’administration concomitante de Galafold avec de la caféine au moins 2 heures avant et 2 heures après la prise de Galafold (voir rubrique «posologie/mode d'emploi»).
• +Aucune modification pharmacocinétique cliniquement significative n’a été observé avec le migalastat, lorsque le migalastat était pris avec des édulcorants naturels (sucrose) ou artificiels (aspartame ou acésulfame K).
• +
• -La deuxième étude clinique d’extension en ouvert (AT1001-042) a inclus à la fois des patients transférés de l’étude d’extension en ouvert AT1001-041 et des patients provenant directement de l’étude de phase 3 ATTRACT. La durée moyenne d’exposition à la dose recommandée de Galafold de 123 mg un jour sur deux, était de 32,3 (± 12,3) mois chez les patients ayant terminé cette étude (n = 84). La durée maximale d’exposition était de 51,9 mois.
• +La deuxième étude clinique d’extension en ouvert (AT1001-042) a inclus à la fois des patients transférés de l’étude d’extension en ouvert AT1001-041 et des patients provenant directement de l’étude de phase 3 ATTRACT. La durée moyenne d’exposition à la dose recommandée de Galafold de 123 mg un jour sur deux, était de 32,3 (± 12,3) mois chez les patients de cette étude (n = 82). La durée maximale d’exposition était de 51,9 mois.
• -Les données relatives à la variation annuelle du DFGeCKD-EPI ont été regroupées pour les patients porteurs de mutations sensibles n’ayant jamais reçu de TES et ceux ayant déjà reçu un TES. Les résultats ont montré le maintien de la stabilisation rénale jusqu’à 8,6 ans sur la base de la variation annuelle moyenne. Après une durée moyenne de 5,2 ans, les patients n’ayant jamais reçu de TES présentaient une variation annuelle moyenne par rapport à l’inclusion de -1,71 ml/min/1,73 m2 (IC: -2,83, -0,60; n = 47). Après une durée moyenne de 4,3 ans, les patients ayant déjà reçu un TES présentaient une variation annuelle moyenne par rapport à l’inclusion de -1,78 ml/min/1,73 m2 (IC: -3,76, 0,20; n = 49).
• +Les données relatives à la variation annuelle du DFGeCKD-EPI ont été regroupées pour les patients porteurs de mutations sensibles n’ayant jamais reçu de TES et ceux ayant déjà reçu un TES. Les résultats ont montré le maintien de la stabilisation rénale jusqu’à 8,6 ans sur la base de la variation annuelle moyenne. Après une durée moyenne de 5,2 ans, les patients n’ayant jamais reçu de TES présentaient une variation annuelle moyenne par rapport à l’inclusion de -1,71 ml/min/1,73 m2 (IC à 95 %: -2,83, -0,60; n = 47). Après une durée moyenne de 4,3 ans, les patients ayant déjà reçu un TES présentaient une variation annuelle moyenne par rapport à l’inclusion de -1,78 ml/min/1,73 m2 (IC à 95 %: -3,76, 0,20; n = 49).
• -Dans l’étude AT1001-020, une étude de phase 3b, multicentrique, non contrôlée et en ouvert, d’une durée d’un an, la sécurité, la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD) et l’efficacité d’un traitement par migalastat ont été évaluées chez 21 patients adolescents (âgés de 12 à < 18 ans et pesant ≥ 45 kg) atteints de la maladie de Fabry et présentant des mutations sensibles du gène codant pour l’α-galactosidase A (GLA). Les patients n’avaient jamais reçu de traitement enzymatique substitutif (TES) ou avaient interrompu ce traitement au moins pendant les 14 jours précédant la sélection. Le nombre moyen d’années écoulées depuis le diagnostic de maladie de Fabry était de 10,2 (± 4,12) ans.
• +Dans l’étude AT1001-020, une étude de phase 3b, multicentrique, non contrôlée et en ouvert, d’une durée d’un an, la sécurité, la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD) et l’efficacité d’un traitement par migalastat ont été évaluées chez 21 patients adolescents (âgés de 12 à < 18 ans et pesant ≥ 45 kg) atteints de la maladie de Fabry et présentant des mutations sensibles du gène codant pour l’α-galactosidase A (GLA). Les patients n’avaient jamais reçu de traitement enzymatique substitutif (TES) ou avaient interrompu ce traitement au moins pendant les 14 jours précédant la sélection. Le nombre moyen d’années écoulées depuis le diagnostic de maladie de Fabry était de 9,6 (± 4,25) ans.
• -Janvier 2023
• +Novembre 2023