• -·trois études randomisées, en double aveugle, contrôlées par sham,
• +trois études randomisées, en double aveugle, contrôlées par sham,
• -·l’autre chez des enfants (étude CS4) avec SMA
• +·l’autre chez des enfants (étude CS4) avec SM
• -·
• -·des études en ouvert de phase II
• -·
• -·une étude d'extension
• +·menée chez des enfants et des enfants en bas âge (étude CS7) avec SMA
• +des études en ouvert de phase II
• +·menées chez des enfants en bas âge symptomatiques (étude CS3A) avec SMA
• +·menées chez des nourrissons présymptomatiques avec SMA diagnostiquée par analyse génétique (étude CS5)
• +·chez des patients âgés de 2 à 15 ans (lors de la première dose) dans une analyse intégrée de 4 études en ouvert (études CS4, CS12, CS1 et CS10)
• +une étude d'extension