• -a Microangiopathie thrombotique
• -b Événement thrombotique
• +a Microangiopathie thrombotique.
• +b Événement thrombotique.
• -Pharmacodynamique
• -L'efficacité d'une prophylaxie par Hemlibra a également été comparée à celle du traitement prophylactique antérieur par FVIII (bras D) chez des patients qui avaient participé à une étude non-interventionnelle (ENI) avant le recrutement (voir tableau 4). Seuls les patients de l'ENI ont été inclus dans cette comparaison, car les données sur ces saignements et le traitement ont été collectées avec le même degré de granularité que dans l'étude HAVEN 3.
• +L'efficacité d'une prophylaxie par Hemlibra a également été comparée à celle du traitement prophylactique antérieur par FVIII (bras D) chez des patients qui avaient participé à une étude non interventionnelle (ENI) avant le recrutement (voir tableau 4). Seuls les patients de l'ENI ont été inclus dans cette comparaison, car les données sur ces saignements et le traitement ont été collectées avec le même degré de granularité que dans l'étude HAVEN 3.
• -aCalculé avec le modèle de régression binomiale négative (RBN) b ABR calculé Définitions des saignements basées sur les critères de l'ISTH Saignements traités: saignements ayant été traités par FVIII. Tout type de saignements: saignements traités ou non par FVIII. Les patients ayant reçu de l'émicizumab ont commencé par une dose de charge de 3 mg/kg/semaine pendant 4 semaines. ABR = taux de saignements annualisé; IC = intervalle de confiance; EQ = écart interquartile, 25e percentile au 75e percentile; QW = une fois par semaine; Q2W = toutes les deux semaines; Q4W = toutes les quatre semaines c 1,5 mg/kg QW (n = 24); 3 mg/kg Q2W, (n = 39); 6 mg/kg Q4W (n = 8) * En raison de périodes de suivi trop courtes associées à un faible nombre de saignements, il se peut que le modèle ne converge pas.
• +aCalculé avec le modèle de régression binomiale négative (RBN). b ABR calculé. Définitions des saignements basées sur les critères de l'ISTH. Saignements traités: saignements ayant été traités par FVIII. Tout type de saignements: saignements traités ou non par FVIII. Les patients ayant reçu de l'émicizumab ont commencé par une dose de charge de 3 mg/kg/semaine pendant 4 semaines. ABR = taux de saignements annualisé; IC = intervalle de confiance; EQ = écart interquartile, 25e percentile au 75e percentile; QW = une fois par semaine; Q2W = toutes les deux semaines; Q4W = toutes les quatre semaines. c 1,5 mg/kg QW (n = 24); 3 mg/kg Q2W, (n = 39); 6 mg/kg Q4W (n = 8). * En raison de périodes de suivi trop courtes associées à un faible nombre de saignements, il se peut que le modèle ne converge pas.
• -Une seringue, une aiguille de transfert avec filtre intégré et une aiguille d'injection sont nécessaires pour prélever la solution d'Hemlibra du flacon perforable et l'injecter par voie sous-cutanée.
• +Une seringue, une aiguille de transfert avec filtre intégré ou un adaptateur pour flacon perforable avec filtre intégré et une aiguille d'injection sont nécessaires pour prélever la solution d'Hemlibra du flacon perforable et l'injecter par voie sous-cutanée.
• -·Toutes les canules et seringues doivent être jetées dans un récipient imperforable (à usage unique).
• +·La totalité des canules, seringues, capuchons, flacons perforables et adaptateurs pour flacons perforables doit être jetée dans un récipient imperforable (à usage unique).
• -Avril 2022.
• +Mai 2024.