• -QUAZAR (CC-486-AML-001) était une étude de phase III internationale, multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo, randomisé et en groupe parallèles visant à évaluer la sécurité d'emploi et l'efficacité d'Onureg par rapport au placebo, dans chaque cas en association avec le meilleur traitement adjuvant, chez des patients atteints de LMA. Des patients atteints de leucémie myéloblastique aiguë (LMA) nouvellement diagnostiquée, de novo, ou d'une maladie secondaire après un diagnostic préalable de syndrome myélodysplasique (SMD) ou d'une leucémie myélomonocytaire chronique (LMC) ont été inclus. Les patients étaient âgés de ≥55 ans et avaient atteint une première RC ou RCi dans les 4 mois suivant un traitement d'induction et avec ou sans traitement de consolidation. Une transplantation de moelle osseuse ou de cellules souches ne pouvait pas être envisagée chez les patients au moment de la randomisation. Ils n'étaient pas aptes à la transplantation, n'avaient pas de donneur ou avaient décidé de ne pas recourir à la transplantation. Les participants à l'étude devaient présenter une fonction adéquate de la moelle osseuse (numération absolue de neutrophiles ≥0,5 x 109/l, numération plaquettaire ≥20 x 109/l), du foie et des reins. Étaient exclus les patients atteints de leucémie promyélocytaire aiguë (FAB M3) de LMA associée aux caryotypes inv(16), t(8;21), t(16;16), t(15;17) ou t(9;22), ayant subi une greffe antérieure de moelle osseuse ou de cellules souches, ayant déjà obtenu une RC/RCi après un traitement hypométhylé, ayant développé une LMA dans les 4 mois suivant la fin d'un traitement hypométhylé par SMD, ainsi que les patients atteints d'une leucémie du système nerveux central. Les patients des deux groupes de traitement ont reçu le meilleur traitement de soutien que le médecin de l'étude a jugé nécessaire.
• -Les patients ayant atteint une RC/RCi après la fin du traitement d'induction intensif avec ou sans consolidation ont reçu Onureg 300 mg ou un placebo aux jours 1 à 14 de chaque cycle de 28 jours. En cas de récidive de la maladie (de 5% à 15% de blastes dans le sang périphérique ou la moelle osseuse), le schéma posologique a pu être étendu à 21 jours par cycles répétés de 28 jours de traitement, selon l'évaluation médicale. Le traitement a été poursuivi jusqu'à la progression de la maladie (observation de plus de 15% de blastes dans le sang périphérique ou la moelle osseuse) ou jusqu'à une toxicité inacceptable.
• +QUAZAR (CC-486-AML-001) était une étude de phase III internationale, multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo, randomisé et en groupe parallèles visant à évaluer la sécurité d'emploi et l'efficacité d'Onureg par rapport au placebo, dans chaque cas en association avec le meilleur traitement adjuvant, chez des patients atteints de LMA. Des patients atteints de leucémie myéloblastique aiguë (LMA) nouvellement diagnostiquée, de novo, ou d'une maladie secondaire après un diagnostic préalable de syndrome myélodysplasique (SMD) ou d'une leucémie myélomonocytaire chronique (LMC) ont été inclus. Les patients étaient âgés de ≥55 ans et avaient atteint une première CR ou CRi dans les 4 mois suivant un traitement d'induction et avec ou sans traitement de consolidation. Une transplantation de moelle osseuse ou de cellules souches ne pouvait pas être envisagée chez les patients au moment de la randomisation. Ils n'étaient pas aptes à la transplantation, n'avaient pas de donneur ou avaient décidé de ne pas recourir à la transplantation. Les participants à l'étude devaient présenter une fonction adéquate de la moelle osseuse (numération absolue de neutrophiles ≥0,5 x 109/l, numération plaquettaire ≥20 x 109/l), du foie et des reins. Étaient exclus les patients atteints de leucémie promyélocytaire aiguë (FAB M3) de LMA associée aux caryotypes inv(16), t(8;21), t(16;16), t(15;17) ou t(9;22), ayant subi une greffe antérieure de moelle osseuse ou de cellules souches, ayant déjà obtenu une CR/CRi après un traitement hypométhylé, ayant développé une LMA dans les 4 mois suivant la fin d'un traitement hypométhylé par SMD, ainsi que les patients atteints d'une leucémie du système nerveux central. Les patients des deux groupes de traitement ont reçu le meilleur traitement de soutien que le médecin de l'étude a jugé nécessaire.
• +Les patients ayant atteint une CR/CRi après la fin du traitement d'induction intensif avec ou sans consolidation ont reçu Onureg 300 mg ou un placebo aux jours 1 à 14 de chaque cycle de 28 jours. En cas de récidive de la maladie (de 5% à 15% de blastes dans le sang périphérique ou la moelle osseuse), le schéma posologique a pu être étendu à 21 jours par cycles répétés de 28 jours de traitement, selon l'évaluation médicale. Le traitement a été poursuivi jusqu'à la progression de la maladie (observation de plus de 15% de blastes dans le sang périphérique ou la moelle osseuse) ou jusqu'à une toxicité inacceptable.