• +L'étude AZA-AML-004 était une étude de phase 2 en ouvert, multicentrique, visant à évaluer la sécurité d'emploi, la pharmacodynamique et l'efficacité de l'azacitidine par comparaison à l'absence de traitement chez des enfants et des jeunes adultes atteints de LMA présentant une récidive moléculaire après une première rémission complète (RC1). 7 patients (âge moyen 6,7 ans (de 2 à 12 ans); 71,4% de sexe masculin) ont été traités par azacitidine 100 mg/m2 par voie intraveineuse chaque jour des jours 1 à 7 lors d'un cycle de traitement de 28 jours pendant un maximum de 3 cycles. L'objectif principal de la phase de pré-inclusion de sécurité de l'étude était de déterminer une dose d'azacitidine sûre et bien tolérée pour la partie randomisée de l'étude.
• +En raison du nombre réduit de patients, l'efficacité de l'azacitidine dans la LAM pédiatrique ne peut pas être évaluée.
• -Août 2020.
• +Février 2021.