Dosierung/Anwendung

Das Krankheitsmanagement sollte von einem Arzt überwacht werden, der mit der Behandlung der Gaucher-Krankheit vertraut ist.
Übliche Dosierung
Wegen der Heterogenität und der multi-systemischen Manifestation der Gaucher-Krankheit sollte die Dosis auf der Basis einer gründlichen Untersuchung der klinischen Symptomatik individuell für jeden Patienten bestimmt werden. Sobald das individuelle Ansprechen für alle relevanten klinischen Manifestationen hinreichend gesichert ist, können Dosierung und Infusionsintervall mit dem Ziel angepasst werden, entweder bereits erreichte Therapieziele aufrechtzuerhalten oder die klinischen Parameter, die sich noch nicht normalisiert haben, zu verbessern (siehe Abschnitt «Eigenschaften/Wirkungen»).
Verschiedene Dosierungsschemata haben sich als wirksam für einige oder alle der nicht-neurologischen Manifestationen der Erkrankung erwiesen.
Initialdosen von 60 E/kg Körpergewicht alle 2 Wochen haben innerhalb eines Behandlungszeitraums von 6 Monaten zu einer Besserung der hämatologischen und der viszeralen Parameter geführt, und die Dauertherapie mit dieser Dosierung hat entweder die Knochenerkrankung gebessert oder deren Progression aufgehalten.
Es hat sich gezeigt, dass bereits Dosen von nur 15 E/kg Körpergewicht jede zweite Woche die hämatologischen Parameter und die Organomegalie bessern, jedoch nicht die Knochenparameter.
Das übliche und für den Patienten angenehmste Infusionsintervall ist einmal alle zwei Wochen; für dieses Infusionsintervall liegen die meisten Daten vor.
Kinder und Jugendliche
Es ist keine Dosisanpassung für Kinder und Jugendliche erforderlich.
Die Wirksamkeit von Cerezyme für neurologische Symptome bei chronisch neuronopathischen Gaucher-Patienten wurde bisher nicht ermittelt, und es kann kein spezielles Dosierungsschema für diese Manifestationen empfohlen werden (siehe Abschnitt «Eigenschaften/Wirkungen»).
Art der Anwendung
Nach Rekonstitution und Verdünnung (siehe Abschnitt «Hinweise für die Handhabung» unter «Sonstige Hinweise») wird die zubereitete Lösung durch intravenöse Infusion verabreicht. Bei den ersten Infusionen sollte Cerezyme mit einer Rate von nicht mehr als 0,5 Einheiten je Kilogramm Körpergewicht pro Minute verabreicht werden. Bei nachfolgenden Infusionen kann die Infusionsrate erhöht werden, sie sollte jedoch 1 Einheit je Kilogramm Körpergewicht pro Minute nicht überschreiten. Erhöhungen der Infusionsrate sollten unter Aufsicht eines Arztes erfolgen.
Die Erfahrung bei Kindern ist noch sehr limitiert.
Es liegen keine Daten bei Patienten über 70 Jahre vor.
Patienten können Cerezyme-Infusionen zu Hause erhalten, wenn sie ihre Infusionen über mehrere Monate hinweg gut vertragen. Die Entscheidung, ob Infusionen zu Hause verabreicht werden sollen, bedarf entsprechender Evaluierung und Empfehlung des behandelnden Arztes. Für die Verabreichung von Cerezyme-Infusionen zu Hause durch den Patienten oder Pflegepersonal ist die Schulung durch medizinisches Fachpersonal in einem klinischen Umfeld erforderlich. Der Patient oder das Pflegepersonal werden in der Verabreichung von Infusionen und dem Führen eines Behandlungsprotokolls geschult. Wenn während der Infusion Nebenwirkungen auftreten, muss der Patient die Infusion unverzüglich stoppen und sich an medizinisches Fachpersonal wenden. Die nächsten Infusionen sollten in einem klinischen Umfeld verabreicht werden. Dosierung und Infusionsrate müssen bei der Verabreichung zu Hause konstant bleiben und dürfen nicht ohne Beaufsichtigung durch medizinisches Fachpersonal geändert werden.
Mediziner oder andere im Gesundheitssektor tätige Fachkräfte werden ermutigt, Gaucher-Patienten, und zwar auch diejenigen Patienten mit chronisch neuronopathischen Manifestationen der Erkrankung, im «ICGG Gaucher-Register» zu registrieren (siehe Abschnitt «Eigenschaften/Wirkungen»).