Dosierung/Anwendung

Vor der Behandlung mit Luxturna müssen das Vorliegen einer biallelischen RPE65-Mutation und die Art der Mutation mithilfe eines validierten Tests nachgewiesen werden. Dieser Test fällt in den Geltungsbereich des Bundesgesetzes über genetische Untersuchungen beim Menschen (GUMG) und kann nur bei einem vom Bundesamt für Gesundheit (BAG) für dieses Fachgebiet zugelassenen Labor bestellt werden.
Luxturna darf nur in Universitätskliniken der Kategorie A1 angewendet werden. Diese müssen über ein qualifiziertes Augenbehandlungszentrum verfügen, welches Erfahrung in der Betreuung und Behandlung von Patienten mit erblichen Netzhautdystrophien hat und über eine spezialisierte Klinikapotheke verfügen. Die Ärzte und Pharmazeuten müssen bezüglich der Anwendung und Zubereitung von Luxturna geschult sein. Die Behandlung muss durch einen geschulten Netzhautchirurgen mit Erfahrung in der Durchführung von Makulaoperationen eingeleitet und durchgeführt werden.
Patienten erhalten jeweils eine Einzeldosis von 1.5 x 1011 Vg Luxturna pro Auge. Jede Dosis wird in einem Gesamtvolumen von 0.3 ml in den subretinalen Raum verabreicht. Luxturna darf nicht als intravitreale Injektion verabreicht werden. Die individuelle Verabreichung pro Auge erfolgt an unterschiedlichen Tagen innerhalb eines kurzen Zeitintervalls, das jedoch mindestens 6 Tage betragen muss.
Für detaillierte Informationen zur Vorbereitung, Verabreichung und Beseitigung von Luxturna, siehe «Hinweise für die Handhabung».
Immunmodulatorischer Behandlungsplan
Vor Einleitung des immunmodulatorischen Behandlungsplans und vor Verabreichung von Luxturna muss der Patient auf Symptome einer aktiven Infektionserkrankung jeglicher Art untersucht werden. Liegt eine solche Infektion vor, muss der Behandlungsbeginn bis zur Genesung des Patienten verschoben werden.
Es wird empfohlen, 3 Tage vor der Verabreichung von Luxturna in das erste Auge einen immunmodulatorischen Behandlungsplan entsprechend nachstehendem Schema einzuleiten (siehe Tabelle 1). Die Einleitung des immunmodulatorischen Behandlungsplans für das zweite Auge sollte demselben Schema folgen und an die Stelle des immunmodulatorischen Behandlungsplans für das erste Auge treten.
Tabelle 1: Prä- und postoperativer immunmodulatorischer Behandlungsplan

Um die Rückverfolgbarkeit von Arzneimitteln, die gentechnisch veränderte Organismen enthalten, zu gewährleisten, müssen bei jeder Behandlung der Handelsname und die Chargennummer dokumentiert werden.
Besondere Patientengruppen
Patienten mit Leber- oder Nierenfunktionsstörungen
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Luxturna bei Patienten mit Leber- oder Nierenfunktionsstörung ist nicht erwiesen. Für diese Patienten ist keine Dosisanpassung erforderlich (siehe «Pharmakokinetik bei besonderen Patientengruppen»).
Ältere Patienten (65 Jahre oder älter)
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Luxturna bei Patienten im Alter von 65 Jahren und älter ist nicht erwiesen.
Kinder und Jugendliche (unter 18 Jahren)
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Luxturna bei Kindern unter 4 Jahren ist nicht erwiesen. Für pädiatrische Patienten ab 4 Jahren ist keine Dosisanpassung erforderlich.
Die Anwendung bei Säuglingen unter 12 Monaten wird nicht empfohlen, da die Gefahr einer möglichen Verdünnung oder eines Verlusts von Luxturna nach der Verabreichung aufgrund der aktiven Vermehrung von Netzhautzellen, die in dieser Altersgruppe auftritt, besteht.