Soliris
Solo per i pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Prima dell'inizio della terapia, è necessaria una garanzia di presa in carico dei costi da parte dell'assicuratore malattia, dopo aver consultato il medico consulente.
Tutti i pazienti trattati con SOLIRIS devono essere inclusi in un registro (la terapia può essere avviata solo dopo conferma dell'inclusione del paziente nel registro; un estratto dell'inclusione del paziente nel registro deve essere accluso alla richiesta di garanzia di presa in carico dei costi). La verifica dell'indicazione alla terapia e i controlli del paziente nell'ambito della conduzione del registro possono avvenire solo in centri universitari o negli ospedali cantonali di Aarau, Bellinzona, Lucerna e San Gallo. La somministrazione della terapia con SOLIRIS tra questi controlli può avvenire in un ospedale locale.
Il medico curante del centro inserisce i dati necessari in tempo reale nel tool Internet del registro Swiss Soliris Reimbursement Registry (SSRR). L'UFSP può consultare i dati in qualsiasi momento e riceve ogni 12 mesi una relazione consolidata.
Per il registro di SOLIRIS, il centro è tenuto a rilevare almeno i seguenti dati:
1) Dati anonimizzati dei pazienti con indicazione al trattamento di emoglobinuria parossistica notturna (EPN), comprendenti anno di nascita, sesso e peso corporeo.
2) Prima di iniziare il trattamento, è necessario documentare le condizioni attuali. L'EPN va documentata mediante determinazione di un clone EPN di almeno 10%. Deve essere disponibile un consenso scritto del paziente. I pazienti devono essere preventivamente vaccinati contro i meningococchi.
3) Dopo 3 mesi e, successivamente, 6 e 12 mesi dopo l'inizio della terapia, si deve registrare la risposta alla terapia (parametri ematologici, valori di LDH, sintomi di EPN quali dolori addominali, dolori toracici, dispnea e dolori che richiedono provvedimenti medici, prestazioni fisiche mediante scala della “qualità della vita“, necessità di trasfusioni, eventi trombotici, comparsa di insufficienza renale e ipertensione arteriosa polmonare), compresa la data della visita. Il dosaggio e la frequenza di somministrazione di Soliris devono essere annotati sul registro. A partire dal 2° anno di trattamento, i controlli avvengono ogni 6 mesi; nel secondo anno, quindi, 18 e 24 mesi dopo l'inizio della terapia.
4) I pazienti con insufficiente risposta alla terapia devono interrompere il trattamento. La risposta alla terapia è considerata positiva quando nel paziente trattato si osserva una riduzione del LDH di almeno 60% e un miglioramento di uno dei parametri clinici. In caso di risposta insufficiente, il medico curante deve dichiarare, in base al decorso clinico, perché è indicata una prosecuzione della terapia. Dopo 12 mesi di terapia, la necessità di trasfusioni deve essere ridotta.
5) La garanzia di presa in carico dei costi deve essere rinnovata ogni anno.
6) Calcolo del prezzo della propria parte della distribuzione sulla base del prezzo di fabbrica, escluso un margine fisso di Fr. 40.00 a causa della speciale situazione distributiva (commissioni intermedie praticamente assenti, analogamente alle preparazioni ematiche), esclusa IVA.

Soliris
Trattamento di pazienti adulti e pediatrici affetti dal sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa)
Prima dell’inizio della terapia, è necessaria una garanzia di assunzione dei costi da parte dell’assicuratore malattia, dopo aver sentito il consulente medico. La garanzia di assunzione dei costi va rinnovata la prima volta dopo 6 mesi e successivamente ogni anno.
I seguenti fattori caratterizzano la SEUa e vanno documentati nella garanzia di assunzione dei costi:
Classica triade composta da anemia emolitica microangiopatica, trombocitopenia e insufficienza renale, caratterizzata da tutti i seguenti fattori:
I. Consumo di piastrine (definito come numero di trombociti < 150 x 109/l o riduzione del numero dei trombociti > 25% rispetto ai dati precedenti) E
II. Emolisi (aumento della LDH e/o documentazione di schistociti e/o alterazione della concentrazione di aptoglobina o della concentrazione di emoglobina) E
III. Indicazione dello stadio di insufficienza renale (indicazione della classificazione per decorso (insufficienza renale acuta, ICD-10 codice N17, insufficienza renale cronica, ICD-10-Code N18) e indicazione dello stadio secondo la velocità di filtrazione glomerulare (N18.1 – N18.4)
E
Diagnosi di SEUa confermata da:
I. Disintegrina e metalloproteinasi con dominio trombospondina di tipo 1, (ADAMTS13) livello di attività > 5%, E
II. Negatività per E. coli producente la tossina Shiga (STEC) (in presenza di sospetta E. coli enteroemorragica),
E
Esclusione di cause secondarie di una microangiopatia trombotica - medicamenti, infezioni (HIV, Streptococcus pneumoniae), trapianto (midollo osseo, fegato, polmone, cuore), carenza di cobalamina, lupus eritematoso, sindrome da anticorpi antifosfolipidi, sclerodermia, anticorpi anti-ADAMTS13 o carenza di ADAMTS13
E
Uno o più dei seguenti danni d’organo o disfunzioni collegati alla TMA:
I. Complicanza neurologica
II. Complicanza gastrointestinale
III. Complicanza cardiovascolare
IV. Complicanza polmonare
V. Altre complicanze (oculari, cutanee ecc.)
VI. Pregresso trapianto renale conseguente a una SEUa accertata
In caso di una riconsiderazione dell’assunzione dei costi dopo parere negativo del consulente medico, quest’ultimo richiede la collaborazione di un esperto del comitato consultivo nazionale di esperti. Quando si tratta della domanda di garanzia di assunzione dei costi per un bambino, va consultato un pediatra.
Il comitato consultivo di esperti è composto dai seguenti membri:
Dr. med. Fadi Haidar (Ginevra), Prof. Dr. med. Paloma Parvex (Pediatra) / Prof. Dr. med. Fadi Fakhouri (Losanna), Dr. med. Sibylle Tschumi (Pediatra) / Prof. Dr. med. Uyen Huyn Do (Berna), PD Dr. med. Andreas Kistler (Frauenfeld), Dr. med. Isabelle Binet (San Gallo), Dr. med. Urs Odermatt (Lucerna), PD Dr. med. Patricia Hirt-Minkowski (Basilea), Dr. med. Florian Buchkremer (Aarau), PD Dr. med. Harald Seeger (Zurigo), Dr. med. Reto Venzin (Coira), PD Dr. med. Dr. sc. nat. Pietro Cippà (Lugano).
Almeno 4 degli 11 centri di riferimento devono confermare le indicazioni. Quando si tratta della domanda di garanzia di assunzione dei costi per un bambino, l’indicazione deve essere effettuata da parte di almeno 1 pediatra.
Prosecuzione della terapia
Come conferma del beneficio terapeutico del trattamento con eculizumab, nella successiva domanda di garanzia di assunzione dei costi (6 mesi dopo l’inizio della terapia, poi ogni anno) vanno documentati i seguenti risultati:
a) Significativa inibizione della TMA mediata da complemento:
I. Aumento o normalizzazione del numero delle piastrine
II. Aumento o normalizzazione dei valori dell’emoglobina o dell’aptoglobina e riduzione/normalizzazione del valore LDH come indice, assenza di schistociti (assenza di emolisi microangiopatica attiva)
III. Documentazione della completa inibizione dell’attività del complemento terminale
b) Assenza di plasmaterapia durante il trattamento con eculizumab
c) Conservazione o miglioramento delle funzioni organiche. Assenza di nuove complicanze organiche collegate alla TMA.
In caso di una riconsiderazione del parere negativo sulla prosecuzione della terapia da parte del consulente medico, quest’ultimo richiede la collaborazione di un esperto del comitato consultivo nazionale di esperti.
Tutti i pazienti trattati con eculizumab devono essere riportati in un registro.
La determinazione dell’indicazione al trattamento e i controlli del paziente nell’ambito della conduzione del registro e la garanzia di assunzione dei costi possono avvenire solo in centri universitari o negli ospedali cantonali di Aarau, Coira, Lugano, Lucerna, San Gallo e Frauenfeld. Tra un controllo e l’altro, il trattamento con Soliris può essere condotto anche in un ospedale locale.
Il medico curante del centro invia regolarmente i dati necessari mediante il corrispondente strumento Internet del Swiss Soliris/Ultomiris aHUS Reimbursement Registry (SSUaRR). L’UFSP può controllare i dati in qualsiasi momento e riceve ogni 12 mesi una relazione riassuntiva.
Il centro è tenuto a raccogliere almeno i seguenti dati, caratteristici dei pazienti con SEUa per il registro Soliris:
1) Dati dettagliati, in forma anonima dei pazienti con l’indicazione di sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa), tra cui l’anno di nascita, il sesso e il peso corporeo. I pazienti già trattati con Soliris prima dell’introduzione del registro devono essere registrati successivamente.
2) Secondo l’informazione professionale di Swissmedic, tutti i pazienti devono ricevere, almeno due settimane prima dell’inizio del trattamento con eculizumab, una vaccinazione antimeningococcica o antibiotici per almeno due settimane dopo l’inizio del trattamento con eculizumab. Deve essere presente una dichiarazione di consenso scritta del paziente (o del suo rappresentante legale).
3) Prima dell’inizio del trattamento, va documentata la presenza di una SEUa mediante un test per la tossina Shiga (necessario se si sospetta un’infezione enteroemorragica), il valore di ADAMTS-13 (se il valore è già presente al momento dell’inizio del trattamento), il numero delle piastrine, parametri indicativi di emolisi (livelli di emoglobina, presenza di schistociti e/o livelli di aptoglobina), i parametri renali (es. eGFR o livelli della creatinina sierica), una biopsia renale (se disponibile) e segni di altre manifestazioni organiche sistemiche (es. sintomi neurologici, cardiaci e gastrointestinali). Queste caratteristiche del paziente vanno documentate nel registro.
4) I parametri terapeutici (parametri ematologici, valori renali, complicanze organiche sistemiche - es. eventi neurologici, cardiaci, polmonari, gastrointestinali e tromboembolici - e le scale di qualità della vita), compresa la data dell’esame, vanno registrati e segnalati dopo 6 e 12 mesi di trattamento. Il dosaggio, la frequenza e la compliance alla terapia con Soliris devono essere inseriti nel registro. Dopo il primo anno di trattamento, la raccolta dei dati in corso avviene una volta l’anno.
5) Se la terapia viene sospesa, va condotto un follow-up del paziente per almeno tre mesi, per monitorare la il suo stato di salute, tra cui i segni di una TMA (LDH, livelli di creatinina sierica, numero delle piastrine e sintomi di danni d’organo, es. malattia renale, dispnea e angina pectoris).
Nell’ambito della terapia della SEUa con Soliris, su richiesta dell’assicuratore malattia presso cui era la persona assicurata al momento dell’acquisto, il titolare dell'autorizzazione rimborsa il 20% del prezzo di fabbrica di ciascuna confezione acquistata. L’imposta sul valore aggiunto non può essere recuperata oltre agli importi del rimborso. La richiesta di rimborso deve avvenire, di regola, entro 6 mesi dalla somministrazione.
Calcolo del prezzo della parte propria alla distribuzione sulla base del prezzo di fabbrica, compreso un margine fisso di Fr. 40.00 a causa della speciale situazione distributiva (commissioni intermedie praticamente assenti, analogamente alle preparazioni ematiche), esclusa IVA.