Galafold
Il trattamento richiede la garanzia di assunzione dei costi da parte dell'assicuratore malattia previa consultazione del medico di fiducia. La garanzia di assunzione dei costi va rinnovata annualmente. GALAFOLD al dosaggio di 123 mg (1 capsula) una volta ogni due giorni, alla stessa ora, è indicato per il trattamento a lungo termine di adulti e adolescenti a partire dai 16 anni con diagnosi confermata di malattia di Fabry (deficit di α-galattosidasi A) e portatori di una mutazione che risponde al trattamento.
I costi del test per verificare se una mutazione finora sconosciuta risponde a migalastat sono coperti da Amicus Therapeutics Switzerland GmbH (info@amicusrx.ch).
GALAFOLD può essere somministrato solo a carico dell’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie (AOMS) presso i centri di trattamento qualificati con esperienza nella cura della malattia di Fabry (Universitätsspital Zürich, Kinderspital Zürich, Centre hospitalier universitaire vaudois [CHUV], Universitätsspital Bern [Inselspital]). Eccezione: gli specialisti con esperienza nel trattamento della malattia di Fabry sono autorizzati a collaborare con i centri terapeutici qualificati sopracitati per assicurare una cura centrata sul paziente. La collaborazione si svolge su base consensuale tra i due partner.
GALAFOLD non deve essere somministrato in concomitanza con terapie enzimatiche sostitutive quali agalsidasi alfa (REPLAGAL) o agalsidasi beta (FABRAZYME).
Tutti i pazienti trattati con GALAFOLD devono essere inseriti in un registro. Va segnalato se un paziente non fornisce il consenso all'inserimento dei suoi dati nel registro.
Il medico curante è tenuto a inserire costantemente i seguenti dati nel registro (https://sffd.ch/verein/swiss-fabry-register):
1) Indicazione dei dati anonimi del paziente (sesso, età e peso corporeo; anno della diagnosi, sintomi della malattia di Fabry, possibili malattie associate e medicamenti concomitanti).
2) Precedenti terapie per il trattamento della malattia di Fabry (naïve/switch da terapie enzimatiche sostitutive), data di inizio della terapia con GALAFOLD, eventuale data di fine della terapia con GALAFOLD e indicazione del motivo della fine della terapia.
3) Registrazione dei seguenti parametri rilevanti per valutare il decorso del trattamento (prima dell'inizio della terapia e durante il trattamento stesso): α-Gal in % della media normale nei controlli sani, LysoGb3, LVMI (ecocardio/RM), GFR (stimato), creatinina, proteinuria, sintomi gastrointestinali, sintomi neurologici, evento renale/cardiaco/SNC, altri eventi indesiderati.