Cerdelga
Per la monoterapia di pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo I che sono metabolizzatori lenti (poor metabolizers, PMs), metabolizzatori intermedi (intermediate metabolizers, lMs) o metabolizzatori estensivi (extensive metabolizers, EMs) del citocromo-P450 Typ2D6 (CYP2D6). Da non utilizzare nei metabolizzatori ultrarapidi o nei metabolizzatori indeterminati del citocromo-P450 Typ2D6 (CYP2D6).
La determinazione dello stato di metabolizzazione del CYP2D6 deve essere eseguita prima del trattamento tramite un metodo di test approvato. I costi del test sono a carico di sanofi-aventis (suisse) sa.
La prima prescrizione può essere rilasciata solo da un centro specializzato in malattie metaboliche ereditarie o da uno specialista esperto nel campo delle malattie metaboliche ereditarie. Ogni sei mesi un esame di controllo é effettuato dal centro o dal medico specialista.
CERDELGA non deve essere usato in combinazione con altri medicinali per la malattia di Gaucher.
Il medico curante è tenuto a registrare regolarmente i pazienti che sono trattati con Cerdelga nell’International Collaborative Gaucher Group (ICGG) Registry (clinicaltrials.gov NCT00358943) (https://www.registrynxt.com/). Se un paziente non acconsente alla raccolta dei propri dati nel registro, questo deve essere indicato.