Vyndaqel
Per il trattamento della cardiomiopatia amiloidotica correlata alla transtiretina (ATTR-CM) wild type o ereditaria in stadio NYHA I-II con almeno una precedente ospedalizzazione per insufficienza cardiaca e/o un episodio di insufficienza cardiaca sintomatica documentata.
I pazienti affetti da hATTR con manifestazione primariamente polineuropatica sono esclusi dal rimborso della terapia con VYNDAQEL.
La diagnosi di amiloidosi cardiaca ATTR deve essere posta come segue: scintigrafia ossea positiva (grado 2-3 della scala di Perugini), ecocardiografia (ad es. tipico profilo dello strain), con contemporanea esclusione di un’amiloidosi AL (esclusione di una gammopatia monoclonale mediante misurazione delle catene leggere libere nel siero, nonché elettroforesi con immunofissazione su siero e su urine).
In caso di un reperto scintigrafico poco chiaro/incerto e/o assenza di una chiara esclusione di amiloidosi AL e/o un risultato non univoco agli esami diagnostici per immagini del cuore, è necessaria una biopsia con dimostrazione istologica di amiloide da transtiretina.
Prima dell’inizio della terapia:
La diagnosi di amiloidosi cardiaca da transtiretina, la prescrizione e il monitoraggio della terapia con VYNDAQEL possono essere effettuati solo da un team medico specializzato e interdisciplinare di un centro di formazione cardiologica certificato di categoria A: Ospedale cantonale di Aarau, Ospedale universitario di Basilea, Inselspital di Berna, Ospedale cantonale di Friburgo, HUG di Ginevra, CHUV di Losanna, Ospedale cantonale di Lucerna, Istituto Cardiocentro Ticino di Lugano, Ospedale cantonale di San Gallo, Ospedale cittadino Triemli di Zurigo, Clinica Hirslanden di Zurigo, Ospedale universitario di Zurigo.
Prima di avviare la terapia, il paziente va informato per iscritto sui criteri di rimborso (inclusi i criteri di interruzione della terapia).
Tutti i pazienti affetti da cardimiopatia ATTR trattati con VYNDAQEL devono essere registrati entro il 1° dicembre di ogni anno. I dati devono essere comunicati all'UFSP all'indirizzo eak-sl-sekretariat@bag.admin.ch
Prima dell’inizio della terapia è necessario ottenere una garanzia di assunzione dei costi da parte dell’assicuratore malattia, previa consultazione del medico fiduciario.
Per poter iniziare la terapia con VYNDAQEL, devono essere soddisfatti cumulativamente i seguenti criteri di inclusione dello studio ATTR-ACT:
- Concentrazione di NT-proBNP ≥ 600 pg/ml
- Distanza percorsa nel test del cammino in 6 minuti >100 metri
- Aspettativa di vita di almeno 2 anni (lo studio ATTR-ACT ha messo in evidenza un beneficio in termini di mortalità dopo un periodo di trattamento con tafamidis di circa 18 mesi).
VYNDAQEL non viene rimborsato nei pazienti con anamnesi di trapianto di fegato o di cuore, nei pazienti sottoposti a impianto di «mechanic assist devices» (LVAD, RVAD, BiVAD) o nei pazienti con insufficienza renale (tasso di filtrazione glomerulare < 25 ml/min/1,73 m2).
VYNDAQEL non deve essere combinato con altri medicamenti specifici per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina (ad es. patisiran, inotersen).
La somministrazione nell’amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM) deve avvenire alla dose di 61 mg al giorno.
La somministrazione di VYNDAQEL alla dose di 4x20 mg al giorno non è rimborsata dall’AOMS.
Continuazione della terapia:
Documentazione di stadio NYHA, concentrazione di NT-proBNP, test del cammino in 6 minuti, ospedalizzazioni per insufficienza cardiaca e uso di diuretici prima dell’inizio della terapia e regolarmente durante il trattamento con VYNDAQEL (almeno ogni 6 mesi) ed ecocardiografia transtoracica (almeno ogni 12 mesi).
Verifica periodica dell’efficacia del trattamento.
Interruzione della terapia:
La terapia va interrotta nei seguenti casi:
- peggioramento clinico sostanziale dovuto ad ATTR-CM nell’arco di 6 mesi (ad es. ospedalizzazioni ricorrenti per scompenso cardiaco);
- riduzione della performance nell’arco di 6 mesi in combinazione con l’aumento della concentrazione di NT-proBNP e del consumo di diuretici;
- se il paziente sviluppa un’insufficienza cardiaca di classe NYHA III o IV nonostante la terapia ottimale;
- test del cammino in 6 minuti (riduzione clinicamente rilevante della distanza percorsa);
- esecuzione di un trapianto di cuore o di fegato;
- impianto di «mechanic assist devices» (LVAD, RVAD, BiVAD).
Il titolare dell’omologazione (Pfizer AG), su richiesta dell’assicuratore malattie presso il quale la persona era assicurata al momento dell’acquisto, rimborsa per ogni confezione acquistata di VYNDAQEL da 30 capsule molli da 61 mg un importo fisso sul prezzo di fabbrica. Il titolare dell’omologazione comunicherà all’assicuratore malattie l’importo corrispondente rimborsato in relazione al prezzo di fabbrica per confezione di VYNDAQEL da 30 capsule molli da 61 mg. Non può essere richiesto anche il rimborso dell’IVA in aggiunta a questa quota del prezzo di fabbrica. La richiesta di rimborso deve essere presentata dal momento della somministrazione. Indirizzo di contatto: Pfizer-Rueckverguetung@pfizer.com