Amvuttra
Prima di poter iniziare la terapia, il paziente deve essere informato per iscritto sui criteri di rimborso (compresi i criteri per l’interruzione della terapia).
Il trattamento con AMVUTTRA richiede una garanzia dei costi annuale da parte della cassa malattia, previa consultazione del medico di fiducia, e deve essere iniziato presso un centro di riferimento per l’amiloidosi (Ospedale Universitario di Zurigo, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois).
I dati rilevanti ai fini del rimborso devono essere raccolti su base regolare nell’apposito registro del centro di riferimento. Su richiesta, questi dati devono essere presentati al medico di fiducia nell’ambito della valutazione dell’assunzione dei costi. Se un paziente non acconsente alla raccolta dei suoi dati nell’apposito registro , ciò va indicato.
<u>Criteri per l’avvio della terapia</u>
AMVUTTRA è rimborsato nei pazienti con mutazione TTR patogena ereditaria documentata e con manifestazione polineuropatica primaria (amiloidosi hATTR-PN) con i seguenti criteri:
• punteggio PND ≥ I e ≤ IIIb (o FAP stadio 1-2)
• NIS ≥ 5 e ≤ 130
• Karnofsky Performance Status ≥ 60%
• È indispensabile chiarire altre cause di neuropatia periferica, quali il diabete mellito o la carenza di vitamina B12. In presenza di altre cause di neuropatia, si deve dimostrare che, nonostante un trattamento adeguato, la polineuropatia continua ad evolvere.
• Insufficienza cardiaca di classe NYHA ≤ II
• Aspettativa di vita di almeno 2 anni
AMVUTTRA non è rimborsato qualora sia stato necessario interrompere una terapia ATTR precedente con un oligonucleotide o siRNA a causa di un’insufficiente efficacia.
AMVUTTRA è rimborsato solo in monoterapia.
<u>Valutazione della terapia</u>
Per un rimborso continuato, la terapia deve essere valutata agli intervalli seguenti:
• Ogni 6 mesi, devono essere valutati l’attività della malattia e l’effetto della terapia in un centro di riferimento o in un centro per malattie neuromuscolari che ha aderito alla rete svizzera per l’amiloidosi e collabora con uno dei centri di riferimento. Nei pazienti che non hanno mostrato un peggioramento in nessuno dei criteri di interruzione del trattamento (sotto) nei 12 mesi precedenti si può rinunciare alla valutazione ogni 6 mesi.
• Almeno una volta all’anno in uno dei centri di riferimento.
In tal caso la terapia con AMVUTTRA è rimborsata solo alle condizioni seguenti:
• dopo i primi 12 mesi di terapia, qualora siano soddisfatti i criteri seguenti:
- aumento del NIS ≤ 10 punti, e
- nessun aumento del punteggio PND.
• dopo 24 mesi di terapia, sempre che non subentrino i seguenti criteri per l’interruzione:
<u>Criteri per l’interruzione dopo 24 mesi di terapia</u>
AMVUTTRA non è più rimborsato se compare una progressione durante la terapia, per cui nell’arco di 12 mesi devono essere subentrati i seguenti criteri:
• aumento del NIS > 10 punti <u>e</u>
• aumento del punteggio PND di > 1 livello (anche un PND da IIIa a IIIb corrisponde a un livello)
<u>o</u>
• aumento del NIS > 10 punti <u>e</u>
• aumento del punteggio PND <u>e</u>
• peggioramento di almeno 2 dei criteri seguenti
- Indice composito ENMG > 50% di riduzione per anno dell’ampiezza rispetto al basale (Indice composito motorio + sensoriale), ESC (Sum Score piedi e mani) > 25% di riduzione
- Test del cammino di 6 minuti (riduzione clinicamente rilevante della distanza percorsa)
- Perdita non intenzionale di peso corporeo
- Aumento dei disturbi gastrointestinali (es. stipsi /diarrea < 2 volte/settimana a stipsi /diarrea > 3 volte/settimana o da stipsi /diarrea > 2 volte/settimana a stipsi /diarrea ogni giorno), dopo l’esclusione di altre cause
- Problemi urinari (aumento della ritenzione urinaria fino all’incontinenza urinaria permanente), dopo l’esclusione di altre cause
- Peggioramento clinicamente rilevante della qualità della vita (es. con il questionario Norfolk QoL-DN)
Inoltre, AMVUTTRA non viene più rimborsato
• se si raggiunge un punteggio PND di IV
• se si sviluppa un’insufficienza cardiaca di classe NYHA III o IV, nonostante terapia ottimale per l’insufficienza cardiaca
<u>Costi della terapia</u>
In caso di somministrazione a domicilio da parte di un fornitore specifico, i costi associati alla somministrazione di AMVUTTRA a domicilio sono a carico di Alnylam Switzerland GmbH. Alnylam Switzerland GmbH informerà i centri di riferimento per l’amiloidosi in merito al fornitore incaricato e all’assunzione dei costi da parte di Alnylam Switzerland GmbH.
Alnylam Switzerland GmbH rimborsa, su richiesta della cassa malattia dell’assicurato al momento dell’acquisto, una quota fissa del prezzo di fabbrica per ogni confezione di AMVUTTRA acquistata. Comunicherà all’assicuratore malattia l’importo rimborsato corrispondente in relazione al prezzo di fabbrica per ogni siringa preriempita . Non è possibile richiedere il rimborso dell’IVA in aggiunta a questa percentuale del prezzo di fabbrica. La richiesta di rimborso deve essere presentata a partire dalla data della somministrazione.
All’assicuratore malattie deve essere inviato il seguente codice: 21635.01