Das Präparat Naglazyme® mit dem Wirkstoff Galsulfase wurde am 2. Oktober 2007 für die folgende Indikation zugelassen:

,,Naglazyme ist angezeigt für die langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit bestätigter Diagnose einer Mukopolysaccharidose VI (MPS VI; N-Acetylgalaktosamin-4- Sulfatsulfatase-Mangel; Maroteaux-Lamy-Syndrom) (siehe unter ,,Eigenschaften / Wirkungen").

Wie bei allen lysosomalen Speicherkrankheiten als angeborener Stoffwechselstörung ist es von vorrangiger Bedeutung, die Behandlung insbesondere bei schweren Formen so früh wie möglich zu beginnen, noch bevor nicht reversible klinische Manifestationen der Erkrankung in Erscheinung treten.

Mit das Wichtigste ist die Behandlung an schweren Erkrankungsformen leidender junger Patienten im Alter von <5 Jahren, auch wenn keine Patienten <5 Jahre in die Pivotalstudie der Phase 3 aufgenommen wurden."

Die empfohlene Dosierung beträgt 1 mg/kg KG, gegeben einmal wöchentlich als intravenöse Infusion über 4 Stunden.

MPS VI ist eine heterogene und multisystemische Störung, die durch den Mangel an einer lysosomalen Hydrolase, N-Acetylgalaktosamin-4-Sulfatsulfatase, gekennzeichnet ist. Eine herabgesetzte oder fehlende Aktivität dieses Enzyms resultiert in der Akkumulation von Dermatansulfat in vielen Zelltypen und Geweben. Galsulfase ist ein Glykoprotein und eine rekombinante Form der humanen N-Acetylgalaktosamin-4-Sulfatsulfatase. Nach intravenöser Infusion wird Galsulfase rasch aus dem Blutkreislauf entfernt und von Zellen in die Lysosomen aufgenommen.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Naglazyme wurde in einer randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten, Phase 3-Studie mit 39 MPS VI-Patienten im Alter von 5 bis 29 Jahren bewertet. Nach 24-wöchiger Therapie war bei mit Naglazyme behandelten Patienten eine Verbesserung bei der in 12 Minuten gehend zurückgelegten Distanz um 92 ± 40 m gegenüber den mit Placebo behandelten Patienten (p = 0,025) eingetreten (primärer Wirksamkeitsendpunkt). Bei den behandelten Patienten kam es in dem 3-minütigen Treppensteigtest zu einer
Verbesserung von 5,7 Stufen pro Minute gegenüber den mit Placebo behandelten Patienten. Die behandelten Patienten erfuhren auch einen mittleren Rückgang der Glykosaminoglykan-Ausscheidung von 238 ± 17,8 µg/mg Kreatinin ± SE nach 24-wöchiger Behandlung gegenüber den Placebo-behandelten Patienten (Geschwindigkeit und GAG-Ausscheidung: sekundäre Wirksamkeitsendpunkte).

Mit Vorsicht muss bei der Behandlung von Patienten mit Atemwegsproblemen vorgegangen werden, indem der Einsatz von Antihistaminika oder sonstigen sedierenden Arzneimitteln beschränkt oder sorgfältig überwacht wird. Bei mit akuten fieberhaften Infekten oder Atemwegserkrankungen vorstellig werdenden Patienten sollte die Gabe von Naglazyme-Infusionen verschoben werden.

Mit Naglazyme behandelte Patienten haben Infusions-assoziierte Reaktionen (IARs) entwickelt, die während der Infusion bzw. bis zum Ende des Infusionstages auftreten. In den klinischen Studien traten die IARs bereits in Woche 6 und bis zu Woche 55 auf. In den klinischen Prüfungen konnten die IARs gewöhnlich durch eine Unterbrechung oder Verlangsamung der Infusionsgeschwindigkeit und durch eine (Vor-)Behandlung des Patienten mit Antihistaminika und/oder Antipyretika (Paracetamol) beherrscht werden.

Weiter wurden die folgenden unerwünschten Wirkungen in der Placebo-kontrollierte Studie berichtet: Pharyngitis, Gastroenteritis, Areflexie, Konjunktivitis, Hornhauttrübung, Ohrenschmerzen, Hypertonie, Dyspnoe, Apnoe, verstopfte Nase, Bauchschmerzen, Nabelhernie, Gesichtsödem, Schmerzen, Schmerzen in der Brust, Rigor, Unwohlsein.

Für vollständige Informationen zum Präparat soll die Fachinformation konsultiert werden.