Was ist Symdeko und wann wird es angewendet?

Auf Verschreibung des Arztes bzw. der Ärztin ist Symdeko für die Behandlung von Patienten ab 6 Jahren mit zystischer Fibrose (CF) vorgesehen, die bestimmte Genmutationen aufweisen.
Symdeko enthält zwei Wirkstoffe, Tezacaftor und Ivacaftor. Diese Wirkstoffe tragen in bestimmten Fällen von zystischer Fibrose zu einer Verbesserung der Lungenfunktion bei. Die zystische Fibrose ist eine erbliche Erkrankung, die zu einer Verstopfung der Lunge und des Verdauungstrakts durch zähen, klebrigen Schleim führen kann.
Symdeko wirkt auf ein Eiweiss, das als CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) bezeichnet wird und das bei Menschen mit CF fehlerhaft sein kann. Ivacaftor verbessert die Funktion dieses Eiweisses, während Tezacaftor die Menge des Eiweisses an der Zelloberfläche erhöht.