Was ist Casgevy und wann wird es angewendet?

Auf Verschreibung des Arztes oder der Ärztin
Was Casgevy ist
Casgevy ist ein Gentherapeutikum, das den Wirkstoff Exagamglogen autotemcel enthält.
Casgevy wird speziell für Sie aus Ihren eigenen Blutstammzellen hergestellt. Blutstammzellen können sich in andere Blutzellen verwandeln, z.B. in rote und weisse Blutzellen und in Blutplättchen. Diese Zellen werden Ihrem Blut entnommen, anschliessend genetisch verändert und Ihnen in einem Krankenhaus als Transplantat wieder zurückgegeben.
Wofür Casgevy angewendet wird
Casgevy wird angewendet zur Behandlung von:
·Patienten bzw. Patientinnen ab 12 Jahren mit Beta-Thalassämie, die regelmässige Bluttransfusionen benötigen (transfusionsabhängige Thalassämie, TDT). Patienten mit TDT bilden aufgrund eines Gendefekts nicht genügend Hämoglobin, ein Eiweiss, das für den Sauerstofftransport im Körper zuständig ist. Dies führt zu Anämie und die Patienten bzw. die Patientinnen benötigen regelmässige Bluttransfusionen.
·Patienten bzw. Patientinnen ab 12 Jahren mit Sichelzellkrankheit (SCD), die häufig wiederkehrende Schmerzkrisen haben (sogenannte vasookklusive Krisen oder VOC). Bei Patienten bzw. Patientinnen mit SCD hat das Hämoglobin aufgrund eines Gendefekts eine andere Form (Sichelzellen-Hämoglobin oder HbS) als bei anderen Menschen. Das HbS führt zur Bildung abnormaler sichelförmiger roter Blutzellen, die sich verklumpen und sich nur schwer durch die Blutgefässe bewegen können. Dies kann zur Blockade von Blutgefässen führen und VOC auslösen.
Wie Casgevy wirkt
Casgevy wirkt, indem es die Bildung einer speziellen Art von Hämoglobin, das sogenannte Hämoglobin F (fötales Hämoglobin oder HbF), begünstigt. Wenn mehr HbF zur Verfügung steht, verbessert sich die Bildung und Funktion der roten Blutzellen. Deshalb benötigen Patienten bzw. Patientinnen mit TDT unter Umständen keine Bluttransfusionen mehr, und Patienten bzw. Patientinnen mit Sichelzellkrankheit bekommen eventuell keine VOC mehr.