• -DLBCL: Die Sicherheit und Wirksamkeit von Kymriah bei Kindern und Jugendlichen unter 18 Jahren ist bisher nicht erwiesen. Es liegen keine Daten vor.
• +DLBCL: Die Sicherheit und Wirksamkeit von Kymriah bei Kindern und Jugendlichen unter 18 Jahren ist bisher nicht erwiesen.
• +Pädiatrische Population–Non-Hodgkin-Lymphom
• +33 pädiatrische Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem, B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphom (NHL) wurden in einer Phase II-Studie mit Tisagenlecleucel (C2202, BIANCA) behandelt. Die allgemeine Erfahrung bezüglich der Sicherheit bei pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit CD19+ r/r reifem B-Zell-NHL stimmte mit dem bekannten Sicherheitsprofil von Tisagenlecleucel überein.
• +Pädiatrie
• +Bei 34 Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem, B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphom (NHL) bei Kindern und jungen Erwachsenen wurde eine Phase II-Studie mit Tisagenlecleucel (C2202, BIANCA) durchgeführt. Von den 33 Patienten, die mit Kymriah infundiert wurden, hatten 28 Patienten (24 Patienten im Alter von 3-17 Jahren und 4 Patienten im Alter von 20-22 Jahren) vor der Infusion eine messbare Krankheit gehabt und wurden in das Wirksamkeitsanalysen-Set (efficacy analysis set, EAS) eingeschlossen. Das Wirksamkeitsanalysen-Set umfasste das Burkitt-Lymphom (n=15), das diffuse großzellige B-Zell-Lymphom (n=8), das primäre mediastinale B-Zell-Lymphom (n=3), das Grauzonen-Lymphom (n=1) und das hochmaligne Lymphom mit MYC- und BCL2-Rearrangements (n=1). Bei diesen Patienten betrug das mediane Alter 14,0 Jahre (Spanne: 3 bis 22 Jahre), 9 (32,1 %) waren weiblich, 19 (67,9 %) waren männlich. Der Median der Anzahl der vorangegangenen Therapielinien lag bei 1 (Spanne: 1-3), bei 17,9 % der Patienten war zuvor eine (1) hämatopoetische Stammzelltransplantation durchgeführt worden. 96.4% der infundierten Patienten hatte in der Wartezeit vor der Behandlung mit Kymriah eine überbrückende Chemotherapie erhalten. Die Patienten erhielten die zugelassene Tisagenlecleucel-Dosis für die Indikation ALL.
• +Die Ergebnisse des Wirksamkeitsanalysen-Sets (n=28) zeigten eine ORR von 32,1 % (95 % KI: 15,9; 52,4) mit einer CR von 7,1 %. Die Subgruppenanalyse wies auf eine niedrigere ORR bei Patienten mit Burkitt-Lymphom (20 %, 95 % KI: 4,3; 48,1) im Vergleich zu Patienten mit diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (37,5 %, 95 % KI: 8,5; 75,5) oder anderen Diagnosen welche in der Studie eingeschlossen waren (60,0 %, 95 % KI: 14,7; 94,7) hin. Da die Daten zur Behandlung pädiatrischer Patienten mit r/r B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphom auf 33 Patienten beschränkt sind, lassen sich keine endgültigen Schlussfolgerungen zur Wirksamkeit in dieser Patientengruppe ziehen. Die verfügbaren limitierten Daten geben keine Hinweise für einen Nutzen bei der untersuchten Population.
• -Kymriah muss innerhalb des Labors bzw. Spitals in geschlossenen, bruchund auslaufsicheren Behältern transportiert werden.
• +Kymriah muss innerhalb des Labors bzw. Spitals in geschlossenen, bruch- und auslaufsicheren Behältern transportiert werden.
• -März 2022
• +November 2022