• -L-argininum, L-histidinum, acidum L-asparticum q.s. ad pH, poloxamera 188, aqua ad iniectabilia q.s. ad solutionem.
• +L-argininum, L-histidinum, acidum L-asparticum q.s. ad pH, poloxamera 188, aqua ad iniectabile q.s. ad solutionem.
• -HAVEN 3
• +Résultats d'efficacité de l'étude HAVEN 3
• -HAVEN 4
• +Résultats d'efficacité de l'étude HAVEN 4
• - n = 18 n = 35
• + N = 18 N = 35
• - n = 24 n = 24
• + N = 24 N = 24
• -L'étude HAVEN 6 était une étude multicentrique, ouverte, à un bras, menée chez 71 patients traités par émicizumab (tous âges confondus), atteints d'hémophilie A légère (n = 20 [28,2 %]) ou modérée (n = 51 [71,8 %]) sans inhibiteur anti-FVIII et chez lesquels une prophylaxie était indiquée selon l'appréciation de l'investigateur.
• +L'étude HAVEN 6 était une étude multicentrique, ouverte, à un bras, menée chez 71 patients traités par émicizumab (tous âges confondus), atteints d'hémophilie A légère (N = 20 [28,2 %]) ou modérée (N = 51 [71,8 %]) sans inhibiteur anti-FVIII et chez lesquels une prophylaxie était indiquée selon l'appréciation de l'investigateur.
• -Les patients ont reçu Hemlibra à raison de 3 mg/kg une fois par semaine par voie sous-cutanée au cours des quatre premières semaines, puis ont pu opter pour l'un des schémas d'entretien suivants à partir de la semaine 5: 1,5 mg/kg une fois par semaine (n = 24 [33,8 %]), 3 mg/kg toutes les deux semaines (n = 39 [54,9 %]) ou 6 mg/kg toutes les quatre semaines (n = 8 [11,3 %]). Chez les patients ayant présenté au moins deux saignements prédéfinis (c'est-à-dire des saignements spontanés et cliniquement significatifs survenus à l'état d'équilibre), la dose a pu être augmentée après 24 semaines. Au moment de l'analyse intermédiaire, la dose d'entretien n'avait été augmentée chez aucun patient.
• +Les patients ont reçu Hemlibra à raison de 3 mg/kg une fois par semaine par voie sous-cutanée au cours des quatre premières semaines, puis ont pu opter pour l'un des schémas d'entretien suivants à partir de la semaine 5: 1,5 mg/kg une fois par semaine (N = 24 [33,8 %]), 3 mg/kg toutes les deux semaines (N = 39 [54,9 %]) ou 6 mg/kg toutes les quatre semaines (N = 8 [11,3 %]). Chez les patients ayant présenté au moins deux saignements prédéfinis (c'est-à-dire des saignements spontanés et cliniquement significatifs survenus à l'état d'équilibre), la dose a pu être augmentée après 24 semaines. Au moment de l'analyse intermédiaire, la dose d'entretien n'avait été augmentée chez aucun patient.
• -aCalculé avec le modèle de régression binomiale négative (RBN). b ABR calculé. Définitions des saignements basées sur les critères de l'ISTH. Saignements traités: saignements ayant été traités par FVIII. Tout type de saignements: saignements traités ou non par FVIII. Les patients ayant reçu de l'émicizumab ont commencé par une dose de charge de 3 mg/kg/semaine pendant 4 semaines. ABR = taux de saignements annualisé; IC = intervalle de confiance; EQ = écart interquartile, 25e percentile au 75e percentile; QW = une fois par semaine; Q2W = toutes les deux semaines; Q4W = toutes les quatre semaines. c 1,5 mg/kg QW (n = 24); 3 mg/kg Q2W, (n = 39); 6 mg/kg Q4W (n = 8). * En raison de périodes de suivi trop courtes associées à un faible nombre de saignements, il se peut que le modèle ne converge pas.
• +aCalculé avec le modèle de régression binomiale négative (RBN). b ABR calculé. Définitions des saignements basées sur les critères de l'ISTH. Saignements traités: saignements ayant été traités par FVIII. Tout type de saignements: saignements traités ou non par FVIII. Les patients ayant reçu de l'émicizumab ont commencé par une dose de charge de 3 mg/kg/semaine pendant 4 semaines. ABR = taux de saignements annualisé; IC = intervalle de confiance; EQ = écart interquartile, 25e percentile au 75e percentile; QW = une fois par semaine; Q2W = toutes les deux semaines; Q4W = toutes les quatre semaines. c 1,5 mg/kg QW (N = 24); 3 mg/kg Q2W, (N = 39); 6 mg/kg Q4W (N = 8). * En raison de périodes de suivi trop courtes associées à un faible nombre de saignements, il se peut que le modèle ne converge pas.
• -bn= 59 59 59
• +bN= 59 59 59
• -aCalcul avec le modèle RBN (régression binomiale négative). b Données d'efficacité de patients traités âgés de < 12 ans, ayant participé à l'étude HAVEN 2 pendant 12 semaines au minimum (n = 59), étant donné que l'étude devait porter principalement sur l'effet du traitement par rapport à l'âge. d ABR calculé. Définition des saignements basée sur les critères de l'ISTH. Saignements traités: saignements traités par des agents by-passants. Tout type de saignements: saignements traités et non traités par des agents by-passants. Les patients traités par l'émicizumab ont commencé par une dose de charge de 3 mg/kg/semaine pendant 4 semaines. ABR = taux de saignements annualisé; IC = intervalle de confiance; RR = risque relatif; EQ = écart interquartile, 25e percentile au 75e percentile.
• +aCalcul avec le modèle RBN (régression binomiale négative). b Données d'efficacité de patients traités âgés de < 12 ans, ayant participé à l'étude HAVEN 2 pendant 12 semaines au minimum (N = 59), étant donné que l'étude devait porter principalement sur l'effet du traitement par rapport à l'âge. d ABR calculé. Définition des saignements basée sur les critères de l'ISTH. Saignements traités: saignements traités par des agents by-passants. Tout type de saignements: saignements traités et non traités par des agents by-passants. Les patients traités par l'émicizumab ont commencé par une dose de charge de 3 mg/kg/semaine pendant 4 semaines. ABR = taux de saignements annualisé; IC = intervalle de confiance; RR = risque relatif; EQ = écart interquartile, 25e percentile au 75e percentile.
• - n = 18 n = 18
• + N = 18 N = 18
• +Hemlibra 12 mg/0,4 ml: 1 flacon perforable [A]
• +Hemlibra 300 mg/2 ml: 1 flacon perforable [A]
• +
• -Mai 2024.
• +Septembre 2024.