• -Phosphate disodique (corresp. à 0,3 mg de sodium par injection)
• +Phosphate disodique (anhydre) (corresp. à 0,3 mg de sodium par injection)
• -Les caractéristiques des groupes éplontersen et placebo externe étaient dans l'ensemble comparables et les déséquilibres potentiels des principales caractéristiques initiales (âge, présence de la mutation Val30Me, stade de la maladie et traitement antérieur) ont été pris en compte dans l'analyse statistique prédéfinie. Les caractéristiques initiales démographiques et spécifiques à la maladie figurent dans le Tableau 2.
• +Les caractéristiques des groupes éplontersen et placebo externe étaient dans l'ensemble comparables et les déséquilibres potentiels des principales caractéristiques initiales (présence de la mutation Val30Me, stade de la maladie et traitement antérieur) ont été pris en compte dans l'analyse statistique prédéfinie. Les caractéristiques initiales démographiques et spécifiques à la maladie figurent dans le Tableau 2.
• +Parmi les 39 patients (27,1%) du groupe éplontersen présentant un diagnostic de cardiomyopathie à TTR à l'entrée dans l'étude, 41,0% étaient dans la classe NYHA I (New York Heart Association) et 59,0% dans la classe NYHA II.
• +
• -L'analyse se basait sur des données saisies jusqu'à 28 jours après l'administration de la dernière dose du médicament à l'étude. Les données obtenues jusqu'à la semaine 65 ont été incluses. Le placebo a été évalué à l'inclusion et aux semaines 5, 8, 13, 23, 35, 47, 57 et 65; WAINZUA a été évalué à l'inclusion et aux semaines 5, 9, 13, 25, 35, 4, 59 et 65.
• +L'analyse se basait sur des données saisies jusqu'à 28 jours après l'administration de la dernière dose du médicament à l'étude. Les données obtenues jusqu'à la semaine 65 ont été incluses. Le placebo a été évalué à l'inclusion et aux semaines 5, 8, 13, 23, 35, 47, 59 et 65; WAINZUA a été évalué à l'inclusion et aux semaines 5, 9, 13, 25, 35, 49, 57 et 65.
• -Les différences entre les traitements exprimées par la MMC après 35 semaines et 65 semaines (WAINZUA – placebo) sont indiquées avec un IC à 95 % (non ajusté).
• +Les différences entre les traitements exprimées par la MMC après 35 semaines et 66 semaines (WAINZUA – placebo) sont indiquées avec un IC à 95 % (non ajusté).
• -Les différences entre les traitements exprimées par la MMC après 35 semaines et 65 semaines (WAINZUA – placebo) sont indiquées avec un IC à 95 % (non ajusté).
• +Les différences entre les traitements exprimées par la MMC après 35 semaines et 66 semaines (WAINZUA – placebo) sont indiquées avec un IC à 95 % (non ajusté).
• -Aussi bien à la semaine 35 qu'à la semaine 65/66, les améliorations observées chez les patients sous WAINZUA étaient similaires en comparaison avec le placebo concernant la réduction de la concentration sérique de TTR, le score composite mNIS+7 et le score total au questionnaire Norfolk QoL-DN dans tous les sous-groupes y compris l'âge, le sexe, l'ethnie, la région, le score NIS initial, la présence de la mutation Val30Met, la présence d'une cardiomyopathie, le diagnostic de CAF à l'inclusion et le stade de la maladie (Figures 1a et b, 7a et b ainsi que 8a et b).
• +Aussi bien à la semaine 35 qu'à la semaine 65/66, les améliorations observées chez les patients sous WAINZUA étaient similaires en comparaison avec le placebo concernant la réduction de la concentration sérique de TTR, le score composite mNIS+7 et le score total au questionnaire Norfolk QoL-DN dans tous les sous-groupes y compris l'âge, le sexe, l'ethnie, la région, la présence de la mutation Val30Met, la présence d'une cardiomyopathie, le diagnostic de CAF à l'inclusion et le stade de la maladie (Figures 1a et b, 7a et b ainsi que 8a et b).
• -Février 2025
• +Mai 2025