Präklinische Daten

Aufgrund der Beschaffenheit dieses Produkts wurden herkömmliche Studien zur Toxizität, Fertilität und Pharmakokinetik mit Abecma nicht durchgeführt.
Gentoxizitätsassays und Karzinogenitätsstudien mit Nagetieren sind nicht geeignet, um das Risiko einer Insertionsmutagenese für gentechnisch veränderte Zelltherapieprodukte zu bewerten. Es stehen keine alternativen adäquaten Tiermodelle zur Verfügung.
In-vitro-Expansionsstudien mit CAR-positiven T-Zellen (Abecma) von gesunden Spendern und Patienten zeigten keine Hinweise auf eine Transformation und Immortalisierung von T-Zellen. Eine genomische Insertionsstellenanalyse des lentiviralen Vektors erfolgte mit Abecma-Proben, einschliesslich solchen von Patienten. Es gab keine Belege für eine bevorzugte Integration in der Nähe von bedenklichen Genen oder präferenziellem Wachstum von Zellen, in welchen eine Integration an einer bedenklichen Stelle stattfand.