Zusammensetzung

Wirkstoffe
Etranacogen Dezaparvovec ist ein Gentherapeutikum, das einen nicht replizierenden, rekombinanten Vektor auf der Basis des Adeno-assoziierten Virus Serotyp 5 (AAV5) verwendet, der eine kodon-optimierte kodierende DNA-Sequenz für die menschliche Gerinnungsfaktor-IX-Variante R338L (hFIXco-Padua) unter der Kontrolle eines leberspezifischen Promotors (LP1) enthält.
Etranacogen Dezaparvovec wird unter Verwendung der Baculovirus-Rekombinationstechnologie hergestellt.
Enthält gentechnisch veränderten, vom Adeno-assoziierten Virus Serotyp 5 (AAV5) abgeleiteten Vektor.
Hilfsstoffe
Saccharose, Polysorbat-20, Kaliumchlorid, Kaliumdihydrogenphosphat (weniger als 1 mmol bzw. 39 mg Kalium pro Durchstechflasche), Natriumchlorid, Dinatriumhydrogenphosphat (entsprechend ≤1,53 mmol bzw. 35,2 mg Natrium pro Durchstechflasche), Salzsäure, Wasser für Injektionszwecke.