Propriétés/Effets

Code ATC
A16AX06
Mécanisme d'action/Pharmacodynamique
Le miglustat est un stabilisateur enzymatique pharmacocinétique de la cipaglucosidase alfa.
Le miglustat se lie sélectivement à la cipaglucosidase alfa dans le sang pendant la perfusion, ce qui stabilise la conformation de la cipaglucosidase alfa et minimise la perte d’activité enzymatique dans la circulation. La liaison sélective entre la cipaglucosidase alfa et le miglustat est transitoire, elle se dissocie dans le lysosome. Le miglustat seul n’a aucun effet sur la réduction du glycogène.
Efficacité clinique
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